×
DOZ.PL Darmowa
aplikacja
DOZ.pl
Zainstaluj

Genetyczna terapia HIV wchodzi w fazę badań klinicznych

Do tej pory jedynie trzy osoby na świecie udało się skutecznie i trwale wyleczyć z wirusa HIV, czemu towarzyszyły szczególne i bardzo indywidualne uwarunkowania zdrowotne. Naukowcy od lat pracują nad alternatywną terapią genową, jednak jak dotąd wszystkie próby kończyły się fiaskiem. Nową nadzieję chorym z HIV dać może firma biotechnologiczna American Gene Technologies, która opracowała nową, obiecującą terapię genową skierowaną do finalnej fazy badań klinicznych.

Od HIV do AIDS – jak zatrzymać tę przemianę?

Terapia o nazwie AGT103-T została skierowana do pierwszej fazy testów klinicznych (a więc wykonywanych na ludziach) przez FDA, co świadczy o wstępnym potwierdzeniu jej bezpieczeństwa, choć niekoniecznie skuteczności. Z tego względu środowisko naukowe jest sceptyczne i odradza entuzjazm, bo właśnie na etapie badań klinicznych skuteczność poprzednich była weryfikowana negatywnie. 

Terapia została opracowana we współpracy z amerykańskim Narodowym Instytutem Alergii i Chorób Zakaźnych, który przeprowadził nabór chętnych do wzięcia udziału w badaniach klinicznych. Ich poszukiwanie rozpocznie się we wrześniu, a autorzy terapii liczą na uzyskanie wstępnych wyników pod koniec grudnia. 

Terapia AGT103-T ma zapewniać układowi immunologicznemu chorego ochronę przed niszczeniem białych krwinek przez wirusa HIV. Wspomniane krwinki, znane pod nazwą CD4 T, mają za zadanie aktywować inne białe komórki krwi do atakowania patogenów wnikających do organizmu, by w ten sposób chronić go przed infekcją.

Gdy przedostanie się do niego wirus HIV, powoduje stopniowe obniżanie liczby komórek T, co stopniowo i skutecznie upośledza działanie układu immunologicznego, który nie jest w stanie odeprzeć ataku nawet stosunkowo niegroźnych patogenów. Takie niebezpieczne obniżenie liczby białych krwinek jest nazywane zespołem nabytego niedoboru odporności, po angielsku acquired immunodeficiency syndrome – w skrócie AIDS. 

Nowa odporność dzięki terapii

Terapia opracowana przez AGT ma za zadanie zapobiec rozwojowi AIDS poprzez wytworzenie ulepszonych wersji komórek T, odpornych na działanie wirusa HIV. Dzięki temu zamiast uzupełniać utracone białe krwinki na drodze przeszczepu, można by skłonić organizm do produkcji komórek odpornych na działanie patogenu, co uniemożliwi mu replikacje, a co za tym idzie śmiertelne w skutkach osłabianie systemu odpornościowego. Komórki te są produkowane poza organizmem chorego i po 11 dniach wprowadzane są z powrotem. 

Jest szansa, ale nie ma pewności

Wyniki wstępnego badania ukazały się na łamach pisma Molecular Therapy i pokazały, że ludzkie komórki T poddane terapii AGT03-T wykazały zdolność do obrony organizmu przed wirusem HIV oraz zainfekowanymi nim ludzkimi komórkami. To pozwala przypuszczać, że terapia ma potencjał by zhamować replikację komórek patogenu, co oznaczałoby zakończenie infekcji i pełne wyleczenie. Zdaniem jej autorów, metoda ta jest szybka, niedroga i potencjalnie skuteczna, dlatego po pozytywnej weryfikacji mogłaby stać się dostępna dla milionów chorych na całym świecie. 

Czy ta nadzieja jest uzasadniona? Na tym etapie nie sposób wyrokować, bo pierwsza faza badań klinicznych jest zaledwie wstępem do zdobycia większej wiedzy na temat terapii AGT, ze szczególnym uwzględnieniem jej bezpieczeństwa, efektywności i aplikacyjności, a przede wszystkim skuteczności.

Badania muszą potwierdzić nie tylko, że lek działa przeciw wirusowi HIV, ale także że jest w stanie zapewniać ochronę na dłuższą metę i nie grozi negatywnymi konsekwencjami zdrowotnymi. Nie wiadomo również, czy terapia będzie skuteczna u każdego chorego, czy też jej działanie będzie uzależnione od indywidualnych uwarunkowań, jak działo się to do tej pory. 

Uniwersalna terapia przeciw HIV jak dotąd nie była osiągalna dla zakażonych pacjentów. Ci, u których udało się uzyskać remisję, mieli choroby towarzyszące, a wyrugowanie wirusa z organizmu było ”skutkiem ubocznym” terapii zupełnie innego schorzenia. Znany jest przypadek, gdy po przeszczepie komórek macierzystych w związku z białaczką wirus ustąpił, jak również inny, gdzie wirusa udało się wyeliminować dzięki kombinacji leków na reumatoidalne zapalenie stawów.

Bibliografia  zwiń/rozwiń

  1. Haishan L.,Tyler L., Lingzhi X. i in., Preclinical Development and Clinical-Scale Manufacturing of HIV Gag-Specific, LentivirusModified CD4 T Cells for HIV Functional Cure, “Molecular Therapy – Methods & Clinical Development”, v. 17, 1048–1060, DOI:https://doi.org/10.1016/j.omtm.2020.04.024, [dostęp:] 19.08.2020 r.
  2. American Gene Technologies, HIV Gag-Specific, Lentivirus Modified CD4 T Cells for HIV Functional Cure, "americangene.com [online], https://www.americangene.com/pipeline/hiv-aids/, [dostęp:] 19.08.2020 r.
  3. J. Dunhill, FDA Approves Clinical Trials Of HIV Genetic Treatment, "iflscience.com" [online], https://www.iflscience.com/health-and-medicine/fda-approves-clinical-trials-of-hiv-genetic-treatment/, [dostęp:] 19.08.2020 r.

Podziel się: