Pierwsze udane zastosowanie optogenetyki. Pionierska terapia przywróciła mężczyźnie częściowe widzenie - portal DOZ.pl
Pierwsze udane zastosowanie optogenetyki. Pionierska terapia przywróciła mężczyźnie częściowe widzenie
Justyna Piekara

Pierwsze udane zastosowanie optogenetyki. Pionierska terapia przywróciła mężczyźnie częściowe widzenie

Mężczyzna z Bretanii w północnej Francji po zdiagnozowaniu barwnikowego zapalenia siatkówki stracił wzrok. Dzięki innowacyjnej terapii genowej częściowo odzyskał zdolność widzenia. Naukowcy twierdzą, że to przełom, który zmierza w kierunku szerszego zastosowania optogenetyki w praktyce klinicznej. Czym właściwie jest optogenetyka? Na czym polega terapia zastosowana u pacjenta?

Czym jest optogenetyka?

Optogenetyka umożliwia kontrolę i manipulowanie aktywnością neuronalną za pomocą światła. Powstała 20 lat temu, pierwotnie jako narzędzie badawcze, przede wszystkim wykorzystywane w eksperymentach naukowych, przeprowadzanych na zwierzętach. Jest skuteczną metodą analizy obwodów nerwowych, które są zaangażowane w zaburzenia psychiatryczne i neurologiczne. Dzięki niej naukowcy mogą aktywować lub stłumić określone grupy neuronów, badając jak działają i komunikują się ze sobą różne części mózgu. 

Technologia optogenetyczna opiera się na białkach wytwarzanych przez glony, zwanych rodopsynami kanałowymi, które zmieniają swoje zachowanie w odpowiedzi na światło. W porównaniu z innymi technikami stymulacji mózgu optogenetyka jest mało inwazyjna, może być stosowana na żywych organizmach, co jest jej ogromną zaletą.

Naukowcy musieli zmierzyć się z kilkoma poważnymi przeszkodami, chcąc wykorzystać to narzędzie do leczenia ślepoty. Konieczna była identyfikacja odpowiednich komórek, które mają zostać zmodyfikowane oraz znalezienie sposobów bezpiecznego wprowadzenia źródeł światła do mózgu. Minie jeszcze trochę czasu, zanim terapię ontogenetyczną będzie można stosować na szerszą skalę, ale najnowsze odkrycia świadczą o tym, że technologia zmierza we właściwym kierunku.

Przeczytaj także: Jaskra – co to takiego? Przyczyny, objawy, rodzaje i leczenie jaskry.

Na czym polega terapia zastosowana u pacjenta z Francji?

Retinopatia barwnikowa (Retinitis pigmentosa, RP) dotyka ponad dwa miliony ludzi na całym świecie. Obejmuje grupę schorzeń genetycznych, która objawia się degeneracją siatkówki, z którą wiąże się utrata wrażliwych na światło fotoreceptorów. Nieleczona może prowadzić do całkowitej ślepoty. Nowa technika ma na celu przywrócenie funkcji wzrokowych w późnych stadiach choroby.

Do oka pacjenta wstrzyknięto wektor wirusowy w postaci unieszkodliwienia wirusa, który został zmodyfikowany tak, aby zawierał kod genetyczny rodopsyny kanałowej ChrimsonR, pochodzący od jednokomórkowego gatunku glonów Chlamidomonas noctigama, a wraz z nim instrukcje dla komórek zwojowych siatkówki, dotyczące produkcji białka reagującego na światło. Następnie zmodyfikowane komórki zostały wystawione na działanie światła za pomocą elektronicznych gogli, które wychwytują kontrasty światła w środowisku, wyświetlają obraz na siatkówce i przekształcają go na impulsy o określonej długości fali, na którą reaguje białko. To z kolei aktywowało komórki nerwowe w oku, które przenosiły sygnał aż do mózgu, gdzie był przetwarzany, tak jak każdy inny rodzaj bodźca wzrokowego.

Polecane dla Ciebie

Nowe możliwości terapeutyczne. Czas na rehabilitację wzroku

Zakres wzroku pacjenta nadal pozostaje bardzo ograniczony. Mężczyzna potrzebował czasu, aby zaadaptować mechanizm. Eksperci przeprowadzający procedurę, José-Alaina Sahela z Uniwersytetu w Pittsburghu i Botonda Roski z Uniwersytetu w Bazylei, stwierdzili, że zabieg był dobrze tolerowany. Potrzeba było czasu, aby w oku zgromadził się wystarczająco wysoki poziom rodopsyny, a mózg nauczył się nowego sposobu komunikacji, aby móc ponownie widzieć. Po siedmiu miesiącach treningu wzroku pacjent był w stanie dostrzegać przedmioty znajdujące się w pobliskim otoczeniu, np. zauważyć, że na stole leży zeszyt oraz policzyć postawione przed nim ciemne kubki. 

Wyniki eksperymentu zostały opublikowane w „Nature Medicine”. Udało się wykazać, że zachowanie wzrokowe jest skorelowane z aktywacją mózgu odpowiadającą funkcji wzroku. Praca jest pierwszym, opisanym przypadkiem częściowego, funkcjonalnego przywrócenia wzroku w chorobie neurodegeneracyjnej po terapii optogenetycznej.

Dr James Bainbridge, profesor badań nad siatkówką na University College London, stwierdził, że „nowa technologia może pomóc osobom z bardzo poważnymi zaburzeniami wzroku”. Chociaż wymagane są jeszcze dalsze prace, zanim dowiemy się, czy terapia jest w stanie zapewnić jeszcze lepsze widzenie, to w związku z pierwszym udanym zastosowaniem tej techniki, zdaniem Botonda Roski, można uznać, że mamy do czynienia z narodzinami nowej dziedziny nauki – rehabilitacji wzroku.

  1. S. Readon, Injection of light-sensitive proteins restores blind man’s vision, „nature.com” [online], https://www.nature.com/articles/d41586-021-01421-0, [dostęp:] 31.05.2021.
  2. L. Gaddes, Blind man has sight partly restored after pioneering treatment, https://www.theguardian.com/science/2021/may/24/blind-man-has-sight-partly-restored-after-pioneering-treatment, [dostęp:] 31.05.2021.
  3. A.    Regalado, A blind man can perceive objects after a gene from algae was added to his eye, „technologyreview.com” [online], https://www.technologyreview.com/2021/05/24/1025251/a-blind-man-can-perceive-objects-after-a-gene-from-algae-was-added-to-his-eye/, [dostęp:] 31.05.2021.
  4. In a first, optogenetics leads to partial recovery of vision for blind patient, „genengnews.com” [online], https://www.genengnews.com/news/in-a-first-optogenetics-leads-to-partial-recovery-of-vision-for-blind-patient/, [dostęp:] 31.05.2021.
  5. P. Mahmoudi, H. Veladi, F. G. Pakdel, Optogenetics, tools and applications in neurobiology, „Journal of Medical Signals and Sensors” 2017, nr 7(2), s. 71–79, [dostęp:] 31.05.2021.

Twoje sugestie

Dokładamy wszelkich starań, aby podane zdjęcie i opis oferowanych produktów były aktualne, w pełni prawidłowe oraz kompletne. Jeśli widzisz błąd, poinformuj nas o tym.

Zgłoś uwagi Ikona

Polecane artykuły

Porozmawiaj z farmaceutą
Infolinia: 800 110 110

Zadzwoń do nas jeśli potrzebujesz porady farmaceuty.
Jesteśmy dla Ciebie czynni całą dobę, 7 dni w tygodniu, bezpłatnie.

Pobierz aplikację mobilną Pobierz aplikację mobilną Doz.pl

Ikona przypomnienie o zażyciu leku.
Zdarza Ci się ominąć dawkę leku?

Zainstaluj aplikację. Stwórz apteczkę. Przypomnimy Ci kiedy wziąć lek.

Dostępna w Aplikacja google play Aplikacja appstore
Dlaczego DOZ.pl
Niższe koszta leczenia

Darmowa dostawa do Apteki
Bezpłatna Infolinia dla Pacjentów.

ikona niższe koszty leczenia
Bezpieczeństwo

Weryfikacja interakcji leków.
Encyklopedia leków i ziół

Ikona encklopedia leków i ziół
Wsparcie w leczeniu

Porady na czacie z Farmaceutą.
E-wizyta z lekarzem specjalistą.

Ikona porady na czacie z farmaceutą
Newsletter

Bądź na bieżąco z DOZ.pl

Ważne: Użytkowanie Witryny oznacza zgodę na wykorzystywanie plików cookie. Szczegółowe informacje w Regulaminie.

Zamnij