Pierwsze udane zastosowanie optogenetyki. Pionierska terapia przywróciła mężczyźnie częściowe widzenie
Justyna Piekara

Pierwsze udane zastosowanie optogenetyki. Pionierska terapia przywróciła mężczyźnie częściowe widzenie

Mężczyzna z Bretanii w północnej Francji po zdiagnozowaniu barwnikowego zapalenia siatkówki stracił wzrok. Dzięki innowacyjnej terapii genowej częściowo odzyskał zdolność widzenia. Naukowcy twierdzą, że to przełom, który zmierza w kierunku szerszego zastosowania optogenetyki w praktyce klinicznej. Czym właściwie jest optogenetyka? Na czym polega terapia zastosowana u pacjenta?

Czym jest optogenetyka?

Optogenetyka umożliwia kontrolę i manipulowanie aktywnością neuronalną za pomocą światła. Powstała 20 lat temu, pierwotnie jako narzędzie badawcze, przede wszystkim wykorzystywane w eksperymentach naukowych, przeprowadzanych na zwierzętach. Jest skuteczną metodą analizy obwodów nerwowych, które są zaangażowane w zaburzenia psychiatryczne i neurologiczne. Dzięki niej naukowcy mogą aktywować lub stłumić określone grupy neuronów, badając jak działają i komunikują się ze sobą różne części mózgu. 

Technologia optogenetyczna opiera się na białkach wytwarzanych przez glony, zwanych rodopsynami kanałowymi, które zmieniają swoje zachowanie w odpowiedzi na światło. W porównaniu z innymi technikami stymulacji mózgu optogenetyka jest mało inwazyjna, może być stosowana na żywych organizmach, co jest jej ogromną zaletą.

Naukowcy musieli zmierzyć się z kilkoma poważnymi przeszkodami, chcąc wykorzystać to narzędzie do leczenia ślepoty. Konieczna była identyfikacja odpowiednich komórek, które mają zostać zmodyfikowane oraz znalezienie sposobów bezpiecznego wprowadzenia źródeł światła do mózgu. Minie jeszcze trochę czasu, zanim terapię ontogenetyczną będzie można stosować na szerszą skalę, ale najnowsze odkrycia świadczą o tym, że technologia zmierza we właściwym kierunku.

Przeczytaj także: Jaskra – co to takiego? Przyczyny, objawy, rodzaje i leczenie jaskry.

Na czym polega terapia zastosowana u pacjenta z Francji?

Retinopatia barwnikowa (Retinitis pigmentosa, RP) dotyka ponad dwa miliony ludzi na całym świecie. Obejmuje grupę schorzeń genetycznych, która objawia się degeneracją siatkówki, z którą wiąże się utrata wrażliwych na światło fotoreceptorów. Nieleczona może prowadzić do całkowitej ślepoty. Nowa technika ma na celu przywrócenie funkcji wzrokowych w późnych stadiach choroby.

Do oka pacjenta wstrzyknięto wektor wirusowy w postaci unieszkodliwienia wirusa, który został zmodyfikowany tak, aby zawierał kod genetyczny rodopsyny kanałowej ChrimsonR, pochodzący od jednokomórkowego gatunku glonów Chlamidomonas noctigama, a wraz z nim instrukcje dla komórek zwojowych siatkówki, dotyczące produkcji białka reagującego na światło. Następnie zmodyfikowane komórki zostały wystawione na działanie światła za pomocą elektronicznych gogli, które wychwytują kontrasty światła w środowisku, wyświetlają obraz na siatkówce i przekształcają go na impulsy o określonej długości fali, na którą reaguje białko. To z kolei aktywowało komórki nerwowe w oku, które przenosiły sygnał aż do mózgu, gdzie był przetwarzany, tak jak każdy inny rodzaj bodźca wzrokowego.

Nowe możliwości terapeutyczne. Czas na rehabilitację wzroku

Zakres wzroku pacjenta nadal pozostaje bardzo ograniczony. Mężczyzna potrzebował czasu, aby zaadaptować mechanizm. Eksperci przeprowadzający procedurę, José-Alaina Sahela z Uniwersytetu w Pittsburghu i Botonda Roski z Uniwersytetu w Bazylei, stwierdzili, że zabieg był dobrze tolerowany. Potrzeba było czasu, aby w oku zgromadził się wystarczająco wysoki poziom rodopsyny, a mózg nauczył się nowego sposobu komunikacji, aby móc ponownie widzieć. Po siedmiu miesiącach treningu wzroku pacjent był w stanie dostrzegać przedmioty znajdujące się w pobliskim otoczeniu, np. zauważyć, że na stole leży zeszyt oraz policzyć postawione przed nim ciemne kubki. 

Wyniki eksperymentu zostały opublikowane w „Nature Medicine”. Udało się wykazać, że zachowanie wzrokowe jest skorelowane z aktywacją mózgu odpowiadającą funkcji wzroku. Praca jest pierwszym, opisanym przypadkiem częściowego, funkcjonalnego przywrócenia wzroku w chorobie neurodegeneracyjnej po terapii optogenetycznej.

Dr James Bainbridge, profesor badań nad siatkówką na University College London, stwierdził, że „nowa technologia może pomóc osobom z bardzo poważnymi zaburzeniami wzroku”. Chociaż wymagane są jeszcze dalsze prace, zanim dowiemy się, czy terapia jest w stanie zapewnić jeszcze lepsze widzenie, to w związku z pierwszym udanym zastosowaniem tej techniki, zdaniem Botonda Roski, można uznać, że mamy do czynienia z narodzinami nowej dziedziny nauki – rehabilitacji wzroku.

  1. S. Readon, Injection of light-sensitive proteins restores blind man’s vision, „nature.com” [online], https://www.nature.com/articles/d41586-021-01421-0, [dostęp:] 31.05.2021.
  2. L. Gaddes, Blind man has sight partly restored after pioneering treatment, https://www.theguardian.com/science/2021/may/24/blind-man-has-sight-partly-restored-after-pioneering-treatment, [dostęp:] 31.05.2021.
  3. A.    Regalado, A blind man can perceive objects after a gene from algae was added to his eye, „technologyreview.com” [online], https://www.technologyreview.com/2021/05/24/1025251/a-blind-man-can-perceive-objects-after-a-gene-from-algae-was-added-to-his-eye/, [dostęp:] 31.05.2021.
  4. In a first, optogenetics leads to partial recovery of vision for blind patient, „genengnews.com” [online], https://www.genengnews.com/news/in-a-first-optogenetics-leads-to-partial-recovery-of-vision-for-blind-patient/, [dostęp:] 31.05.2021.
  5. P. Mahmoudi, H. Veladi, F. G. Pakdel, Optogenetics, tools and applications in neurobiology, „Journal of Medical Signals and Sensors” 2017, nr 7(2), s. 71–79, [dostęp:] 31.05.2021.

Polecane dla Ciebie

Twoje sugestie

Dokładamy wszelkich starań, aby podane zdjęcie i opis oferowanych produktów były aktualne, w pełni prawidłowe oraz kompletne. Jeśli widzisz błąd, poinformuj nas o tym.

Zgłoś uwagi Ikona

Polecane artykuły

  • Cholestaza ciążowa – przyczyny, objawy, leczenie, dieta

    Cholestaza zwykle pojawia się w III trymestrze ciąży, a jej pierwszym objawem jest świąd skóry. Czym jest cholestaza ciążowa i jaki ma wpływ na mamę oraz dziecko? W jaki sposób ją rozpoznać i leczyć? Jak powinna wyglądać dieta ciężarnej, u której doszło do zastoju żółci? 

  • Pieczenie, upławy i swędzenie kobiecych okolic intymnych? – to może być infekcja pochwy. Jak zabiegać i leczyć stany zapalne?

    Upławy, pieczenie i swędzenie okolic intymnych to nie tylko uporczywe i często nawracające przypadłości, ale także objawy infekcji, która jeśli jest zaniedbana, może doprowadzić do niepłodności. Infekcje okolic intymnych mogą przydarzyć się kobiecie w każdym wieku, przed porodem, w trakcie ciąży i w połogu. Czy istnieje jedna uniwersalna odpowiedź na pytanie – jak skutecznie wyleczyć i zapobiegać zakażeniom pochwy? Otóż nie, nie istnieje. Można jednak postępować zgodnie z pewnymi wskazówkami, dzięki którym nawet w oparciu o domowe sposoby na infekcje intymne możliwe jest złagodzenie tych najbardziej dokuczliwych objawów. Więcej infmacji na ten temat znajduje się w niniejszym artykule.

  • Szczepionka przeciw grypie oparta na technologii mRNA. Rozpoczęły się badania kliniczne nad nowymi preparatami

    Obecnie szczepionki przeciw grypie zmniejszają ryzyko zachorowania o 40–60%. Moderna postawiła sobie za cel stworzenie preparatu o lepszej skuteczności i z początkiem lipca rozpoczęła badania kliniczne nad nowym produktem, preparatem przeciw grypie sezonowej, która wykorzystuje technologię mRNA. Według prognoz ma on być bardziej skuteczny niż dotychczasowe szczepionki.

  • Suche utonięcia – czym są? W jaki sposób objawia się zespół post-immersyjny?

    Z pozoru niegroźne zachłyśnięcie się płynem, może być niezwykle niebezpieczne, czego potwierdzeniem mogą być dane statystyczne, które wskazują, że około 15% wszystkich utonięć stanowią tzw. suche utonięcia, do których wystarczy naprawdę niewielka ilość wody. Dry drowning definiowane jest jako problem z oddychaniem, występujący po dostaniu się wody do dróg oddechowych. Jak chronić dziecko przed groźnym obrzękiem płuc oraz co robić, kiedy po zabawie w wodzie zauważymy, że nasze dziecko jest wyjątkowo apatyczne i osłabione? Odpowiedzi znajdują się w poniższym artykule.

  • Sparaliżowany po udarze mężczyzna „przemówił” dzięki nowatorskiej neuroprotezie mowy

    Problemy z mową i komunikacją po udarze występują często w przypadku tego urazu mózgu. Anartria, czyli zespół zaburzeń oddechowo-fonacyjno-artykulacyjnych występujący właśnie w tym przypadku jest wywołany uszkodzeniami ośrodków i/lub dróg unerwiających aparat mowy. Przez wiele lat problem ten był nierozwiązywalny, a metody komunikacji osoby chorej opierały się jedynie na literowaniu. Obecne rozwiązanie polega na generowaniu płynnych komunikatów, które pozwalają na tworzenie całych zdań w oparciu o 50 słów. Na czym polega nowatorska metoda  z wykorzystaniem neuroprotezy? Odpowiedź znajduje się w artykule.

  • Czym jest zespół Ushera? Badanie niemieckich naukowców daje nowe spojrzenie na patologię choroby

    Zespół Ushera to choroba dziedziczona genetycznie od obojga rodziców. Oznacza to, że zarówno matka, jak i ojciec przekazują dziecku po jednej kopii wadliwego genu, co tylko w takiej konfiguracji będzie skutkowało wystąpieniem tzw. głuchoto-ślepoty. Obecny stan wiedzy nie pozwala na doraźne leczenie tej choroby z użyciem środków farmakologicznych, a jedynie kompensacje wady słuchu z użyciem implantu ślimakowego. Najnowsze wyniki badań naukowych pozwalają jednak dostrzec światełko w tunelu, ponieważ jak donoszą niemieccy naukowcy, właśnie odkryto patologiczny mechanizm molekularny, prowadzący do rozwoju choroby, a to w przyszłości może pozwolić na opracowanie skutecznej metody leczenia zespołu Ushera, z wykorzystaniem np. terapii genowej.

  • Jakie choroby mogą wywołać bakterie Salmonella? W jaki sposób dochodzi do zakażenia?

    Salmonella to rodzaj bakterii gram-ujemnych, należących do rodziny Enterobacteriaceae, które żyją w jelitach ludzi i zwierząt. Są najczęstszą przyczyną biegunek, ale też wielu innych dotkliwych dolegliwości. Głównym źródłem infekcji jest skażona wydalinami żywność i woda, ale można zarazić się nimi też przez bezpośredni kontakt z nosicielem. Dowiedz się, jakie są objawy salmonellozy. W jaki sposób dochodzi do zakażenia? Jak można temu zapobiec?

  • Liszajec zakaźny – przyczyny, objawy, leczenie. Jak można zapobiec zarażeniu?

    Liszajec zakaźny jest bakteryjną chorobą skóry wywoływaną przez zakażenie paciorkowcami lub gronkowcami. Cechuje się wysoką zakaźnością dla otoczenia. Charakterystycznym objawem liszajca zakaźnego jest obecność pęcherzyków oraz żółtawych, miodowych strupów. Jak się go leczy? 

Porozmawiaj z farmaceutą
Infolinia: 800 110 110

Zadzwoń do nas jeśli potrzebujesz porady farmaceuty.
Jesteśmy dla Ciebie czynni całą dobę, 7 dni w tygodniu, bezpłatnie.

Pobierz aplikację mobilną Pobierz aplikację mobilną Doz.pl

Ikona przypomnienie o zażyciu leku.
Zdarza Ci się ominąć dawkę leku?

Zainstaluj aplikację. Stwórz apteczkę. Przypomnimy Ci kiedy wziąć lek.

Dostępna w Aplikacja google play Aplikacja appstore
Dlaczego DOZ.pl
Niższe koszta leczenia

Darmowa dostawa do Apteki
Bezpłatna Infolinia dla Pacjentów.

ikona niższe koszty leczenia
Bezpieczeństwo

Weryfikacja interakcji leków.
Encyklopedia leków i ziół

Ikona encklopedia leków i ziół
Wsparcie w leczeniu

Porady na czacie z Farmaceutą.
E-wizyta z lekarzem specjalistą.

Ikona porady na czacie z farmaceutą
Newsletter

Bądź na bieżąco z DOZ.pl

Ważne: Użytkowanie Witryny oznacza zgodę na wykorzystywanie plików cookie. Szczegółowe informacje w Regulaminie.

Zamnij