Encyklopedia leków

Galsulfaza, Galsulfase, Galsulfasum - zastosowanie, działanie, opis

Podstawowe informacje o galsulfazie

Rok wprowadzenia na rynek
2006
Substancje aktywne
galsulfaza
Działanie galsulfazy
korekcja nieprawidłowych szlaków metabolicznych / enzymatycznych
Postacie galsulfazy
koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji
Układy narządowe
układ kostny, układ nerwowy i narządy zmysłów, układ oddechowy, układ połączeń kości (stawy i jego elementy), układ krwionośny (sercowo-naczyniowy)
Specjalności medyczne
Choroby płuc, Immunologia kliniczna, Kardiologia, Neurologia, Neurologia dziecięca, Okulistyka, Pediatria, Reumatologia, Kardiochirurgia
Rys historyczny galsulfazy

Lek uzyskał dopuszczenie do obrotu 24 stycznia 2006 roku, pozwolenie zostało przedłużone w 2011 roku.

Lek został dopuszczony do obrotu na szczególnych warunkach, w trybie "dopuszczenia w wyjątkowych okolicznościach". W związku z tym, że choroba jest rzadko spotykana, niemożliwe było uzyskanie pełnych informacji o skuteczności i bezpieczeństwie stosowania leku.

Informacje te są w dalszym ciągu zbierane i uzupełniane. Raz do roku specjalna Europejska Agencja ds Produktów Leczniczych (EMEA), będzie uzupełniała dane dotyczące leku i jeśli będzie konieczność charakterystyka produktu leczniczego zostanie uzupełniona o ważne informacje w zakresie korzyści i ryzyka związanego ze stosowaniem leku.

Wzór sumaryczny galsulfazy

C2534H3851N691O719S16

Spis treści

Wskazania do stosowania galsulfazy

Lek jest stosowany w długotrwałym leczeniu mukopolisacharydozy typu VI czyli w zespole Maroteaux- Lamy`ego.

Dawkowanie galsulfazy

Lek stosuje się w postaci wlewu dożylnego. Stosuje się dawkę 1 mg/kg masy ciała.

Ogromne znaczenie ma podawanie leku u młodych pacjentów poniżej 5 roku życia, mimo że tacy pacjenci nie uczestniczyli w III fazie badań klinicznych leku aby zapobiec jak najszybciej  skutkom niedoboru enzymu, zanim pojawią się ciężkie objawy choroby.

O pacjentach poniżej 1 roku życia leczonych galsulfazą nie dysponujemy zbyt  wieloma danymi dotyczącymi bezpieczeństwa stosowania.

Przeciwskazania do stosowania galsulfazy

Leku nie należy stosować w przypadku stwierdzonej nadwrażliwości na substancję czynną.

Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania galsulfazy

Należy zachować szczególną ostrożność stosując lek u pacjentów z chorobami restrykcyjnymi płuc (czyli przebiegających ze zmniejszeniem pojemności płuc). Może zajść konieczność monitorowania stosowania leków przeciwhistaminowych i uspokajających.

Gorączka lub infekcja dróg oddechowych mogą być powodem przełożenia decyzji o wlewie leku.

Podczas zastosowania wlewu mogą pojawić się objawy poinfuzyjne (IAR – infusion associated reactions). Są to wszelkie reakcje niepożądane występujące podczas infuzji lub pojawiające się przed końcem dnia, w którym odbyła się infuzja. Aby zmniejszyć objawy poinfuzyjne należy zmniejszyć prędkość wlewu i rozważyć włączenie premedykacji lekami przeciwhistaminowymi i przeciwgorączkowymi, co umożliwi kontynuację podawania leku.

Z uwagi na silną reakcję nadwrażliwości zachować należy ostrożność wznowienia leczenia po przerwie w stosowaniu leku.

Z uwagi na postać leku, jaką jest białko podawane dożylnie,  należy wziąć pod uwagę wystąpienie silnych reakcji nadwrażliwości typu alergicznego. W przypadku tych reakcji należy szybko przerwać podawanie leku i wdrożyć odpowiednie leczenie.

Wpływ galsulfazy na ciążę

Brak jest badań nad bezpieczeństwem stosowania leku przez ciężarne, wobec tego stosowanie jest przeciwwskazane z wyjątkiem sytuacji gdy zajdzie bezwzględna konieczność.

Wpływ galsulfazy na laktację

Do tej pory nie udało się ustalić czy lek przenika do mleka matek karmiących, dlatego jego stosowanie w okresie laktacji jest zabronione.

Inne możliwe skutki uboczne

Bardzo częste działania niepożądane po podaniu leku to: obrzęk, duszności, nudności, zaburzenia błędnika, ból ucha, ból w miejscu podania.

Często pojawiają się: nadciśnienie, bezdech, zapalenie spojówek, złe samopoczucie, dreszcze, zmętnienie rogówki, zapalenie gardła, zapalenie żołądka i jelit.

Mechanizm działania galsulfazy

Mukopolisacharydoza jest chorobą dziedziczną, w której dochodzi do kumulacji glikozaminoglikanów (GAG) w wyniku niedoboru enzymów lizosomalnych. GAG odkłada się w komórkach i tkankach organizmu, doprowadzając do znacznych zaburzeń jego  funkcjonowania. Wpływa między innymi na narząd wzroku, serce i układ krążenia, układ oddechowy oraz mięśnie i  stawy.

Galsulfaza jest ludzkim, rekombinowanym enzymem (4-sulfataza N-acetylogalaktozaminy), który po podaniu dożylnym bierze udział w reakcjach katalizujących hydrolizę końcowych reszt siarczanowych glikozaminoglikanu – siarczanu dermatanu.

Lek posiada aktywność enzymatyczną, potrzebną do hydrolizy glikozaminoglikanów, zapobiegając ich kumulacji w organizmie.

Substancje czynne o tym samym mechanizmie działania

  • Alipogenu typarwowek
  • Fenylomaślan glicerolu
  • Imigluceraza
  • Merkaptamina (Cysteamina)
  • Miglustat
  • Nityzynon
  • Octan cynku
  • Sapropteryna
  • Welagluceraza alfa

Dystrybucja galsulfazy

Średnia objętość dystrybucji wyniosła 316 ml/kg u pacjentów po podaniu leku we wlewie czterogodzinnym.

Metabolizm galsulfazy

Lek ulega hydrolizie w wątrobie. Ponieważ lek jest białkiem, jego metabolizm nie powinien powodować jej obciążenia, zatem prawdopodobnie może  być zastosowany w przypadku niewydolności wątroby.

Porozmawiaj z farmaceutą
Infolinia: 800 110 110

Zadzwoń do nas jeśli potrzebujesz porady farmaceuty.
Jesteśmy dla Ciebie czynni całą dobę, 7 dni w tygodniu, bezpłatnie.

Pobierz aplikację mobilną Doz.pl

Zdarza Ci się ominąć dawkę leku?

Zainstaluj aplikację. Stwórz apteczkę. Przypomnimy Ci kiedy wziąć lek.

Dostępna w
Dlaczego DOZ.pl
Niższe koszta leczenia

Darmowa dostawa do Apteki
Bezpłatna Infolinia dla Pacjentów.

Bezpieczeństwo

Weryfikacja interakcji leków.
Encyklopedia leków i ziół

Wsparcie w leczeniu

Porady na czacie z Farmaceutą.
E-wizyta z lekarzem specjalistą.

Newsletter

Bądź na bieżąco z DOZ.pl

Ważne: Użytkowanie Witryny oznacza zgodę na wykorzystywanie plików cookie. Szczegółowe informacje w Regulaminie.

Zamnij