Nowy lek dla pacjentów z metabolicznym stłuszczeniem wątroby. Jak działa resmetirom?

Wiele osób w Polsce boryka się z metabolicznie uwarunkowanym zapalnym stłuszczeniowym zwłóknieniem wątroby (MASH). Choroba może prowadzić do poważnych uszkodzeń tego narządu. Do tej pory brakowało skutecznych leków, które pomagałyby zahamować jej rozwój. W czerwcu 2025 roku Europejska Agencja Leków (EMA) wydała pozytywną, warunkową opinię dla wprowadzenia nowego preparatu – Rezdiffra, który może stać się pierwszą zarejestrowaną terapią dla pacjentów z MASH.

1. Pozytywna opinia EMA w sprawie leku na MASH
2. Czym jest Rezdiffra i dlaczego wzbudza zainteresowanie?
3. Jak działa Rezdiffra? Wskazania
4. MASH – skala problemu w Polsce i na świecie
5. Rezdiffra – nowy lek na metaboliczne stłuszczenie wątroby. Podsumowanie

Pozytywna opinia EMA w sprawie leku na MASH

19 czerwca 2025 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP), działający przy Europejskiej Agencji Leków (EMA), przyjął pozytywną opinię i zarekomendował przyznanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku Rezdiffra. 

Warunkowe pozwolenie oznacza, że lek może zostać dopuszczony wcześniej niż zwykle, pod warunkiem, że producent będzie nadal przekazywał dane z badań potwierdzających jego skuteczność i bezpieczeństwo.  Warunkowe dopuszczenie opiera się także na ocenie, że potencjalne korzyści ze stosowania leku przewyższają ryzyko wynikające z niepełnych danych, zwłaszcza w przypadku chorób poważnych lub zagrażających życiu, dla których nie ma skutecznych terapii. Teraz ostatnie słowo należy do Komisji Europejskiej, która podejmie formalną decyzję o dopuszczeniu produktu do obrotu w UE. Spodziewana data tej decyzji to sierpień 2025 roku. 

Czym jest Rezdiffra i dlaczego wzbudza zainteresowanie?

Rezdiffra (resmetirom) to nowy lek opracowany z myślą o leczeniu pacjentów z MASH (ang. Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis) – metabolicznie uwarunkowanym zapalnym stłuszczeniowym zwłóknieniem wątroby, czyli zaawansowaną postacią choroby wątroby związanej z zaburzeniami metabolicznymi.

Obecnie nie ma zarejestrowanej terapii farmakologicznej MASH w Unii Europejskiej, dlatego każdy krok w kierunku dopuszczenia nowego leku budzi nadzieję – zarówno wśród pacjentów, jak i lekarzy. 

Jak działa Rezdiffra? Wskazania

Rezdiffra zawiera substancję czynną resmetirom, która działa na receptory tarczycowe wątroby. 

Stosowanie leku ma na celu: 

• zmniejszenie ilości tłuszczu w wątrobie, 
• ograniczenie stanu zapalnego, 
• spowolnienie lub zahamowanie procesu włóknienia. 

Według EMA, Rezdiffra jest przeznaczona dla dorosłych pacjentów z potwierdzonym zapaleniem wątroby i umiarkowanym lub zaawansowanym włóknieniem, którzy nie mają marskości. Rezdiffra będzie dostępny w postaci tabletek powlekanych w dawkach 60 mg, 80 mg i 100 mg. Stosowanie leku powinno być wsparciem dla zdrowej diety i optymalnej aktywności fizycznej.  

W badaniach klinicznych nad lekiem wzięło udział prawie 1000 pacjentów z potwierdzonym MASH i włóknieniem wątroby. Wyniki były następujące: 

Po 52 tygodniach leczenia:

ustąpienie stanu zapalnego bez pogorszenia włóknienia zaobserwowano u: 

• 26–30% pacjentów leczonych Rezdiffrą, 
• vs. tylko 10% w grupie placebo. 

poprawa włóknienia (≥1 stopień) bez pogorszenia stanu zapalnego wystąpiła u: 

• 24–26% pacjentów leczonych Rezdiffrą, 
• vs. 14% w grupie placebo. 

MASH – skala problemu w Polsce i na świecie

Dane epidemiologiczne pokazują, że niealkoholowa, metaboliczna choroba wątroby to powszechny, poważny problem zdrowotny. Jego zaawansowana postać – MASH – może dotyczyć milionów ludzi. 

Ciekawostka: Dane epidemiologiczne dotyczące MASH (stłuszczeniowe zapalenie wątroby związane z dysfunkcją metaboliczną) są ograniczone, ponieważ rozpoznanie tej choroby wymaga potwierdzenia biopsją, która nie jest wykonywana rutynowo. Z tego powodu większość dostępnych statystyk dotyczy szerszej kategorii MASLD – czyli metabolicznej stłuszczeniowej choroby wątroby, którą łatwiej wykryć nieinwazyjnie. Szacuje się, że MASH, czyli zaawansowana forma MASLD, rozwija się u 20–30%, a w niektórych grupach nawet u 60% pacjentów z MASLD. 

MASH (ze stanem zapalnym i włóknieniem) – rozwija się u około 20-60% pacjentów z MASLD. W Polsce może to oznaczać nawet 1,2 do 5,4 miliona osób zagrożonych poważnym uszkodzeniem wątroby. 

Rezdiffra – nowy lek na metaboliczne stłuszczenie wątroby. Podsumowanie

• Rezdiffra (resmetirom) to pierwszy lek na MASH, który otrzymał pozytywną opinię EMA w czerwcu 2025 r.  
• Lek Rezdiffra uzyskał warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu – jego skuteczność i bezpieczeństwo muszą być nadal monitorowane, ale potencjalne korzyści już teraz przewyższają ryzyko. 
• ASH może dotyczyć nawet 5,4 mln Polaków, a Rezdiffra może stać się pierwszą skuteczną i dostępną terapią dla tej poważnej choroby metabolicznej.