Terapia genowa może być szansą na odzyskanie wzroku
Katarzyna Szulik

Terapia genowa może być szansą na odzyskanie wzroku

Osoby, które straciły wzrok wskutek degeneracji siatkówki, mogły do tej pory liczyć na jego odzyskanie wyłącznie na drodze operacji wszczepienia implantów elektronicznych do oka. Specjaliści z dziedziny neurologii z Uniwersytetu Kalifornijskiego opracowali alternatywę w postaci terapii genowej, która pomogła odzyskać wzrok niewidomym myszom.

Gen receptora zielonego światła dostarczony do oka za pośrednictwem wirusa sprawił, że myszy odzyskały wzrok na tyle, by móc rozpoznawać wzory wyświetlone na ekranie tabletu, co można porównać do zdolności czytania przez ludzi. Odzyskanie wzroku do tego stopnia, by móc wykonać tę czynność, zajęło im miesiąc. Odkrycie naukowców bazuje na znanej od lat terapii typu AAV polegającej na wstrzykiwaniu genów bezpośrednio do siatkówki.

Naukowcy przewidują, że biorąc pod uwagę bardzo obiecujące wyniki eksperymentów na modelu zwierzęcym, terapia genowa skorelowana z wprowadzaniem do organizmu nieaktywnego wirusa mogłaby zacząć być testowana u ludzi już za trzy lata. Dzięki tej metodzie szansę na odzyskanie wzroku zyskałyby osoby, które utraciły go w wyniku degeneracji siatkówki. Poprawa nie byłaby pełna, ale na tyle duża, by mogli swobodnie czytać czy oglądać telewizję.

Ratunek dla milionów

Degeneracja siatkówki następuje między innymi w wyniki zwyrodnienia plamki żółtej, na którą na świecie choruje około 170 mln osób, co daje jedną na 10 w wieku powyżej 55 lat. Z kolei niemal 2 miliony ludzi na świecie utraciły wzrok wskutek genetycznie nabytej ślepoty typu retinitis pigmentosa, która uniemożliwia widzenie jeszcze przed 40. rokiem życia.

Jedyną opcją dla osób z takim schorzeniem jest implant w formie elektronicznego oka, podłączony do kamery połączonej z okularami. To rozwiązanie, choć po części skuteczne, jest jednak niewygodne, inwazyjne, drogie i nieprecyzyjne. Dzięki kamerze na siatkówkę przekazywany jest obraz o rozdzielczości kilkuset pikseli, podczas gdy rozdzielczość normalnego widzenia jest liczona w milionach pikseli. W tym wypadku mowa co najwyżej o protezie wzroku.

Obiecujące badania na myszach

Korekcja genetycznych defektów wpływających na degenerację siatkówki również nie jest bezpośrednia, ponieważ tylko za utratę wzroku wskutek retinis pigmentosa odpowiada ponad 250 mutacji genetycznych. 90 proc. z nich zabija komórki fotoreceptowe siatkówki, konkretnie czopki odpowiedzialne za widzenie kolorów w świetle dziennym oraz pręciki, które odpowiadają za postrzeganie kształtów i ruchu. Jednak degeneracja siatkówki zazwyczaj oszczędza inne warstwy komórek siatkówki oka, w tym tzw. komórki zwojowe siatkówki, które pozostają zdrowe, ale nieczułe na światło. W badaniu na myszach naukowcom z Uniwersytetu Kalifornijskiego udało się przywrócić wrażliwość na światło u 90 procent komórek zwojowych siatkówki.

Pomocny wirus

W celu odwrócenia ślepoty u myszy badacze zaprojektowali wirusa targetowanego na komórki zwojowe siatkówki i wzbogacili go o gen z receptorem właściwości na światło. Po wstrzyknięciu go do oka, wirus przetransportował gen do komórek zwojowych siatkówki, normalnie niewrażliwych na światło, i uczynił je wrażliwymi oraz zdolnymi do przesyłania do mózgu sygnałów, które ten interpretuje jako widzenie. W przypadku myszy odróżnienie tych, które przeszły terapię genową od zdrowych było niemożliwe bez zastosowania zaawansowanych narzędzi, jednak nie wiadomo, czy taki sam efekt uda się osiągnąć u ludzi. U myszy udało się dostarczyć geny do większości komórek zwojowych siatkówki, jednak – aby przenieść tę terapię na ludzi – konieczne byłoby wszczepienie większej ilości cząsteczek wirusa, ponieważ ludzkie oko zawiera znacznie więcej komórek zwojowych od mysiego. Naukowcy z Kalifornii twierdzą, że mają możliwość przeprowadzenia takiej procedury na podstawie dotychczasowych doświadczeń ze zwierzętami.

Znana metoda, nowe zastosowanie

Metoda przywracania wzroku, z której skorzystali, bazuje na mechanizmie znanym już 20 lat, jednak dopiero teraz został on skutecznie wykorzystany właśnie w tym celu. Amerykanie aktualnie prowadzą zbiórkę środków, która umożliwi im zorganizowanie testów klinicznych terapii na ludziach na przestrzeni najbliższych trzech lat.

Twoje sugestie

Dokładamy wszelkich starań, aby podane zdjęcie i opis oferowanych produktów były aktualne, w pełni prawidłowe oraz kompletne. Jeśli widzisz błąd, poinformuj nas o tym.

Zgłoś uwagi Ikona

Polecane artykuły

  • Które ryby warto przyrządzić na święta?

    Trudno wyobrazić sobie świąteczny stół bez ryby. Oprócz tradycyjnego karpia czy śledzia warto w oryginalny sposób zaserwować również inne gatunki tej niezwykle zdrowej potrawy. 

  • Święta w ciąży – co może jeść ciężarna, a czego musi unikać?

    Kobieta w ciąży powinna jeść nie za dwoje, a dla dwojga, musi starać się tak komponować swoją dietę, aby dostarczała ona maluszkowi wszystkich niezbędnych składników. Znalezienie balansu między smakiem i zdrowiem może być szczególnie trudne w święta, gdy stół wręcz ugina się pod ciężarem aromatycznych potraw. 

  • Wielkanoc dla alergików: bez mleka, jaj i pszenicy

    Nietolerancje pokarmowe dają się szczególnie we znaki podczas świąt. Osoby nietolerujące laktozy, a więc mleka i jego przetworów, muszą zapomnieć o tradycyjnym serniku, bezglutenowcy nie zjedzą żurku, zaś uczuleni na jaja zostaną zmuszeni obyć się bez koronnej, wielkanocnej potrawy. Czym zastąpić żelazne pozycje ze świątecznego menu?

  • Pachnące święta - przegląd korzennych przypraw

    Imbir, cynamon i anyż trafiają do każdej polskiej kuchni w okresie przedświątecznym jako składniki pierniczków, ciast i kompotu z suszu. Warto o nich pamiętać, ponieważ usprawniają trawienie, dzięki czemu łagodzą skutki świątecznego przejedzenia. Ulga w dolegliwościach żołądkowych to jednak tylko jedna z wielu prozdrowotnych właściwości korzennych przypraw.

  • Dziecko w samochodzie w upał

    Wraz z nadejściem letnich upałów media zasypują nas informacjami o dzieciach i zwierzętach pozostawianych w rozgrzanych do czerwoności samochodach. Roztargnienie lub brak wyobraźni często prowadzą do tragedii, ponieważ nawet godzina spędzona w takich warunkach może grozić śmiercią dziecka. Najnowsze badanie potwierdzają, że ryzyko jest równie duże także w pojeździe pozostawionym w cieniu.

  • Kiedy dieta roślinna może szkodzić zdrowiu?

    Korzyści zdrowotne płynące z przejścia na dietę opartą na roślinach podkreśla wielu lekarzy, natomiast aktywiści ekologiczni zwracają uwagę na jej pozytywy wpływ na kondycję planety. Mimo to przejście na wegetarianizm, a zwłaszcza weganizm, musi być połączone z suplementacją składników odżywczych obecnych wyłącznie w mięsie. Do tej pory podstawową pozycją z tej kategorii była witamina B12, ale eksperci z Wielkiej Brytanii radzą, by do tej listy dodać także cholinę. 

  • Jak obchodzić Święta Wielkanocne podczas pandemii?

    W tegoroczne Święta Wielkanocne ze względu na pandemię koronawirusa, podobnie jak w roku ubiegłym, musimy zrezygnować z rodzinnych spotkań i odwiedzin, a w większości przypadków również z uczestnictwa w rytuałach religijnych. Nie oznacza to, że nawet w tych trudnych warunkach nie można przeżyć świąt radośnie i duchowo – wręcz przeciwnie, właśnie teraz warto zadbać, by w miarę możliwości utrzymać dobrze znane tradycje i zadbać o  namiastkę normalności w tym trudnym okresie. 

  • Domowa opieka nad chorym na Covid-19 – podstawowe zasady

    Zgodnie z danymi pochodzącymi z Chin, około 80 proc. osób, u których wynik testu na obecność SARS-CoV-2 okaże się pozytywny, doświadczy wyłącznie łagodnych objawów, niewykraczających poza dyskomfort związany ze zwykłą grypą lub przeziębieniem. W związku z tym, by nie stwarzać zagrożenia dla siebie i innych pacjentów, większość chorych będzie odsyłana do domów, by w ich zaciszu leczyć chorobę zgodnie ze wskazaniami lekarza. Ta sytuacja może dotknąć większość z nas, dlatego warto znać zasady postępowania i przygotować się na tę ewentualność. 

Porozmawiaj z farmaceutą
Infolinia: 800 110 110

Zadzwoń do nas jeśli potrzebujesz porady farmaceuty.
Jesteśmy dla Ciebie czynni całą dobę, 7 dni w tygodniu, bezpłatnie.

Pobierz aplikację mobilną Pobierz aplikację mobilną Doz.pl

Ikona przypomnienie o zażyciu leku.
Zdarza Ci się ominąć dawkę leku?

Zainstaluj aplikację. Stwórz apteczkę. Przypomnimy Ci kiedy wziąć lek.

Dostępna w Aplikacja google play Aplikacja appstore
Dlaczego DOZ.pl
Niższe koszta leczenia

Darmowa dostawa do Apteki
Bezpłatna Infolinia dla Pacjentów.

ikona niższe koszty leczenia
Bezpieczeństwo

Weryfikacja interakcji leków.
Encyklopedia leków i ziół

Ikona encklopedia leków i ziół
Wsparcie w leczeniu

Porady na czacie z Farmaceutą.
E-wizyta z lekarzem specjalistą.

Ikona porady na czacie z farmaceutą
Newsletter

Bądź na bieżąco z DOZ.pl

Ważne: Użytkowanie Witryny oznacza zgodę na wykorzystywanie plików cookie. Szczegółowe informacje w Regulaminie.

Zamnij