Terapia genowa może być szansą na odzyskanie wzroku
Katarzyna Szulik

Terapia genowa może być szansą na odzyskanie wzroku

Osoby, które straciły wzrok wskutek degeneracji siatkówki, mogły do tej pory liczyć na jego odzyskanie wyłącznie na drodze operacji wszczepienia implantów elektronicznych do oka. Specjaliści z dziedziny neurologii z Uniwersytetu Kalifornijskiego opracowali alternatywę w postaci terapii genowej, która pomogła odzyskać wzrok niewidomym myszom.

Gen receptora zielonego światła dostarczony do oka za pośrednictwem wirusa sprawił, że myszy odzyskały wzrok na tyle, by móc rozpoznawać wzory wyświetlone na ekranie tabletu, co można porównać do zdolności czytania przez ludzi. Odzyskanie wzroku do tego stopnia, by móc wykonać tę czynność, zajęło im miesiąc. Odkrycie naukowców bazuje na znanej od lat terapii typu AAV polegającej na wstrzykiwaniu genów bezpośrednio do siatkówki.

Naukowcy przewidują, że biorąc pod uwagę bardzo obiecujące wyniki eksperymentów na modelu zwierzęcym, terapia genowa skorelowana z wprowadzaniem do organizmu nieaktywnego wirusa mogłaby zacząć być testowana u ludzi już za trzy lata. Dzięki tej metodzie szansę na odzyskanie wzroku zyskałyby osoby, które utraciły go w wyniku degeneracji siatkówki. Poprawa nie byłaby pełna, ale na tyle duża, by mogli swobodnie czytać czy oglądać telewizję.

Ratunek dla milionów

Degeneracja siatkówki następuje między innymi w wyniki zwyrodnienia plamki żółtej, na którą na świecie choruje około 170 mln osób, co daje jedną na 10 w wieku powyżej 55 lat. Z kolei niemal 2 miliony ludzi na świecie utraciły wzrok wskutek genetycznie nabytej ślepoty typu retinitis pigmentosa, która uniemożliwia widzenie jeszcze przed 40. rokiem życia.

Jedyną opcją dla osób z takim schorzeniem jest implant w formie elektronicznego oka, podłączony do kamery połączonej z okularami. To rozwiązanie, choć po części skuteczne, jest jednak niewygodne, inwazyjne, drogie i nieprecyzyjne. Dzięki kamerze na siatkówkę przekazywany jest obraz o rozdzielczości kilkuset pikseli, podczas gdy rozdzielczość normalnego widzenia jest liczona w milionach pikseli. W tym wypadku mowa co najwyżej o protezie wzroku.

Obiecujące badania na myszach

Korekcja genetycznych defektów wpływających na degenerację siatkówki również nie jest bezpośrednia, ponieważ tylko za utratę wzroku wskutek retinis pigmentosa odpowiada ponad 250 mutacji genetycznych. 90 proc. z nich zabija komórki fotoreceptowe siatkówki, konkretnie czopki odpowiedzialne za widzenie kolorów w świetle dziennym oraz pręciki, które odpowiadają za postrzeganie kształtów i ruchu. Jednak degeneracja siatkówki zazwyczaj oszczędza inne warstwy komórek siatkówki oka, w tym tzw. komórki zwojowe siatkówki, które pozostają zdrowe, ale nieczułe na światło. W badaniu na myszach naukowcom z Uniwersytetu Kalifornijskiego udało się przywrócić wrażliwość na światło u 90 procent komórek zwojowych siatkówki.

Pomocny wirus

W celu odwrócenia ślepoty u myszy badacze zaprojektowali wirusa targetowanego na komórki zwojowe siatkówki i wzbogacili go o gen z receptorem właściwości na światło. Po wstrzyknięciu go do oka, wirus przetransportował gen do komórek zwojowych siatkówki, normalnie niewrażliwych na światło, i uczynił je wrażliwymi oraz zdolnymi do przesyłania do mózgu sygnałów, które ten interpretuje jako widzenie. W przypadku myszy odróżnienie tych, które przeszły terapię genową od zdrowych było niemożliwe bez zastosowania zaawansowanych narzędzi, jednak nie wiadomo, czy taki sam efekt uda się osiągnąć u ludzi. U myszy udało się dostarczyć geny do większości komórek zwojowych siatkówki, jednak – aby przenieść tę terapię na ludzi – konieczne byłoby wszczepienie większej ilości cząsteczek wirusa, ponieważ ludzkie oko zawiera znacznie więcej komórek zwojowych od mysiego. Naukowcy z Kalifornii twierdzą, że mają możliwość przeprowadzenia takiej procedury na podstawie dotychczasowych doświadczeń ze zwierzętami.

Znana metoda, nowe zastosowanie

Metoda przywracania wzroku, z której skorzystali, bazuje na mechanizmie znanym już 20 lat, jednak dopiero teraz został on skutecznie wykorzystany właśnie w tym celu. Amerykanie aktualnie prowadzą zbiórkę środków, która umożliwi im zorganizowanie testów klinicznych terapii na ludziach na przestrzeni najbliższych trzech lat.

Twoje sugestie

Dokładamy wszelkich starań, aby podane zdjęcie i opis oferowanych produktów były aktualne, w pełni prawidłowe oraz kompletne. Jeśli widzisz błąd, poinformuj nas o tym.

Zgłoś uwagi

Polecane artykuły

  • Które ryby warto przyrządzić na święta?

    Trudno wyobrazić sobie świąteczny stół bez ryby. Oprócz tradycyjnego karpia czy śledzia warto w oryginalny sposób zaserwować również inne gatunki tej niezwykle zdrowej potrawy. 

  • Święta w ciąży – co może jeść ciężarna, a czego musi unikać?

    Kobieta w ciąży powinna jeść nie za dwoje, a dla dwojga, musi starać się tak komponować swoją dietę, aby dostarczała ona maluszkowi wszystkich niezbędnych składników. Znalezienie balansu między smakiem i zdrowiem może być szczególnie trudne w święta, gdy stół wręcz ugina się pod ciężarem aromatycznych potraw. 

  • Pachnące święta - przegląd korzennych przypraw

    Imbir, cynamon i anyż trafiają do każdej polskiej kuchni w okresie przedświątecznym jako składniki pierniczków, ciast i kompotu z suszu. Warto o nich pamiętać, ponieważ usprawniają trawienie, dzięki czemu łagodzą skutki świątecznego przejedzenia. Ulga w dolegliwościach żołądkowych to jednak tylko jedna z wielu prozdrowotnych właściwości korzennych przypraw.

  • Jak chronić się przed koronawirusem? Oficjalne zalecenia WHO i Ministerstwa Zdrowia

    Koronawirus zaatakował już ponad 100 tys. ludzi w ponad 100 krajach na całym świecie. WHO mówi o pandemii, jednak zaleca spokój, ostrożność i postępowanie, które zminimalizuje ryzyko zakażenia.  Jak zadbać o zdrowie swoje i bliskich w czasie podwyższonego zagrożenia?

  • Domowa opieka nad chorym na Covid-19 – podstawowe zasady

    Zgodnie z danymi pochodzącymi z Chin, około 80 proc. osób, u których wynik testu na obecność SARS-CoV-2 okaże się pozytywny, doświadczy wyłącznie łagodnych objawów, niewykraczających poza dyskomfort związany ze zwykłą grypą lub przeziębieniem. W związku z tym, by nie stwarzać zagrożenia dla siebie i innych pacjentów, większość chorych będzie odsyłana do domów, by w ich zaciszu leczyć chorobę zgodnie ze wskazaniami lekarza. Ta sytuacja może dotknąć większość z nas, dlatego warto znać zasady postępowania i przygotować się na tę ewentualność. 

  • Koronawirus u dzieci – czy naprawdę większość przechodzi go bezobjawowo?

    Pandemia koronawirusa uderzyła przede wszystkim w seniorów, natomiast wśród najmłodszych odnotowano stosunkowo niewiele zakażeń i ofiar COVID-19. Większość dzieci przechodzi infekcję łagodnie lub nawet bezobjawowo, co jednak nie oznacza, że choroba im nie zagraża – ostrzegają badacze z Rutgers University. Zgodnie z ich badaniem, dzieci i nastolatki również są narażone na ciężki przebieg choroby, zwłaszcza gdy posiadają choroby towarzyszące.

  • Jak w okresie izolacji spowodowanej koronawirusem zachować równowagę psychiczną?

    Ostatnie miesiące drastycznie ograniczyły nasze możliwości w zakresie opuszczania domów i utrzymywania standardowych kontaktów towarzyskich. Dla wielu były one więc czasem intensywnego nadrabiania zaległości serialowych, książkowych czy filmowych. Jak się okazuje, taka forma spędzania czasu jest nie tylko przyjemna i skuteczna w przyspieszaniu jego upływu – w tym trudnym czasie pozwala utrzymać równowagę psychiczną. Naukowcy nazywają to zjawisko nietradycyjną socjalizacją.

  • COVID-19 a ciąża: nikłe szanse na zarażenie dziecka koronawirusem podczas porodu

    Rozłąka z dzieckiem tuż po porodzie to traumatyczne przeżyci dla każdej matki, do którego w wielu wypadkach zmusiła pandemia. W trosce o zminimalizowanie ryzyka zakażenia, matki chore na COVID-19 rodzą przez cięcie cesarskie i są izolowane od dziecka tuż po porodzie, bez możliwości kontaktu i naturalnego karmienia do chwili stwierdzenia, że niebezpieczeństwo związane z chorobą minęło. Coraz więcej badań pokazuje jednak, że te środki ostrożności są zbyt drastyczne, ponieważ ryzyko transmisji wirusa z matki na dziecko jest znikome. 

Porozmawiaj z farmaceutą
Infolinia: 800 110 110

Zadzwoń do nas jeśli potrzebujesz porady farmaceuty.
Jesteśmy dla Ciebie czynni całą dobę, 7 dni w tygodniu, bezpłatnie.

Pobierz aplikację mobilną Doz.pl

Zdarza Ci się ominąć dawkę leku?

Zainstaluj aplikację. Stwórz apteczkę. Przypomnimy Ci kiedy wziąć lek.

Dostępna w
Dlaczego DOZ.pl
Niższe koszta leczenia

Darmowa dostawa do Apteki
Bezpłatna Infolinia dla Pacjentów.

Bezpieczeństwo

Weryfikacja interakcji leków.
Encyklopedia leków i ziół

Wsparcie w leczeniu

Porady na czacie z Farmaceutą.
E-wizyta z lekarzem specjalistą.

Newsletter

Bądź na bieżąco z DOZ.pl

Ważne: Użytkowanie Witryny oznacza zgodę na wykorzystywanie plików cookie. Szczegółowe informacje w Regulaminie.

Zamnij