Terapia genowa nadzieją dla chorych na białaczkę
Katarzyna Szulik

Terapia genowa nadzieją dla chorych na białaczkę

Amerykańska Agencja Żywności i Leków zaakceptowała do rejestracji pierwszą terapię genową stosowaną w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej. Spersonalizowana terapia daje szansę na wyleczenie osobom chorym na nowotwory, których obecnie nie da się leczyć standardowo stosowanymi lekami.

Pierwsza terapia genowa dopuszczona do szerokiego stosowania w zakresie leczenia białaczki została stworzona przez firmę Novartis i polega na modyfikacji pobranych od chorego komórek limfocytów T, odpowiadających za reakcję układu odpornościowego na pojawienie się wirusa. Modyfikacja następuje przy użyciu DNA z nieszkodliwego wirusa HIV, które pozwala aktywizować obronne komórki chorego. Po przekształceniu są one ponownie wprowadzanie do jego organizmu. Ze względu na swój charakter, terapia jest przygotowywana indywidualnie dla każdego pacjenta i jako taka wykazuje ogromną skuteczność. Jak pokazały dotychczasowe badania, tylko jeden zmodyfikowany limfocyt jest w stanie zniszczyć nawet 100 tysięcy komórek nowotworowych.

80 procent skuteczności

Amerykańska Agencja Żywności i Leków zadecydowała o dopuszczeniu terapii na podstawie wyników leczenia tą metodą 63 pacjentów między 3. a 25. rokiem życia. Remisję choroby zaobserwowano u 52 pacjentów, co wskazuje na ponad 80-procentową skuteczność terapii. Efektywność ma jednak cenę pod postacią potencjalnie groźnych działań ubocznych, ponieważ zmodyfikowane limfocyty atakują także zdrowe komórki, co grozi zgonem w ciągu czterech pierwszych miesięcy terapii. 

Terapia ma być stosowana do leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej, ale badania dają nadzieję na zastosowanie jej także w przypadku innych lekoopornych nowotworów, takich jak szpiczak plazmocytowy, a także w leczeniu agresywnych guzów mózgu. W USA ma być stosowana w około 35 klinikach, a Novartis deklaruje, że jeszcze w tym roku wystąpi o rejestrację do Europejskiej Agencji Leków. 

Polski trop w leczeniu białaczki

Nad lekiem na białaczkę pracują także Polacy. W porozumieniu z naukowcami z Włoch krakowska firma Selvita opracowała preparat, który po obiecujących badaniach na zwierzętach został skierowany do testów w klinikach w USA. 

Jeśli działanie leku się potwierdzi, będzie on mógł być stosowany w terapii celowanej, kierowanej na ściśle określoną mutację komórek nowotworowych atakujących organizm chorego. Taka „spersonalizowana terapia” byłaby kolejną innowacją w leczeniu białaczki, którą obecnie zwalcza się przeszczepami szpiku oraz standardową chemioterapią. Efekty wspomnianych metod wciąż są niewystarczające. W przypadku ostrej białaczki szpikowej, na którą chorują przede wszystkim osoby starsze, odsetek pięcioletnich przeżyć wynosi zaledwie 24 procent. Dwukrotnie lepsze efekty uzyskuje się w leczeniu białaczki dotykającej osoby poniżej 50. roku życia. 

Na efekty badań klinicznych prawdopodobnie poczekamy około 7 lat, a kolejne dwa potrwa rejestracja. Koszty wprowadzenia leku na rynek szacuje się na 1,5 mld euro.

Leczenie z komputera

Nad lekiem na ostrą białaczką szpikową pracuje także… komputerowy gigant Microsoft. W ubiegłym roku na Uniwersytecie Cambridge, gdzie Microsoft posiada swoje laboratoria, do „życia” powołano jednostkę komputerową, którą obsługuje łącznie 150 programistów i naukowców. Zadaniem tej maszyny jest obliczenie i potraktowanie nowotworu jako wirusa komputerowego, a finalnie przeprogramowanie go. Projekt ma trwać 10 lat. Naukowcy badają komputerowe modele biologiczne, które mają pomagać w opracowywaniu nowych leków. Długoterminowo jednak ich zadaniem jest potraktowanie nowotworów oraz innych groźnych chorób jako wirusa komputerowego i przeprogramowanie ich. Początkowo badacze mają skupić się na właśnie na białaczce szpikowej, która jest jednym z najtrudniej uleczalnych nowotworów ze względu na zmienność genetyczną. Chris Bishop, który jest dyrektorem laboratorium Microsoftu w Cambridge, twierdzi, że nowotwór jest problemem obliczeniowym.

Źródło: PAP, Rynek zdrowia

Twoje sugestie

Dokładamy wszelkich starań, aby podane zdjęcie i opis oferowanych produktów były aktualne, w pełni prawidłowe oraz kompletne. Jeśli widzisz błąd, poinformuj nas o tym.

Zgłoś uwagi Ikona

Polecane artykuły

  • Cholestaza ciążowa – przyczyny, objawy, leczenie, dieta

    Cholestaza zwykle pojawia się w III trymestrze ciąży, a jej pierwszym objawem jest świąd skóry. Czym jest cholestaza ciążowa i jaki ma wpływ na mamę oraz dziecko? W jaki sposób ją rozpoznać i leczyć? Jak powinna wyglądać dieta ciężarnej, u której doszło do zastoju żółci? 

  • Adrenalina – jaka jest funkcja w organizmie? Czym skutkuje nadmierna ekspozycja na działanie hormonu?

    Adrenalina, czyli tzw. hormon przetrwania, mobilizuje organizm do szybkiego reagowania w przypadku zagrożenia. Powoduje zauważalny wzrost siły i wydajności, a także zwiększoną świadomość w sytuacjach stresowych. Nadmierna ekspozycja na adrenalinę może jednak szkodzić zdrowiu. Dowiedz się, jakie są skutki nadprodukcji tego hormonu. W jaki sposób wykorzystywany jest w medycynie? 

  • Biegunka podróżnych – objawy, leczenie, zapobieganie

    Podczas podróży uważaj na to, co jesz i pijesz, jeżeli nie chcesz nabawić się „klątwy Montezumy”. Biegunka jest najczęstszą chorobą podróżnych. Według szacunków CDC dotyka 10 milionów ludzi każdego roku. Kto jest najbardziej zagrożony infekcją chorobotwórczymi drobnoustrojami? W których miejscach na świecie istnieje największe ryzyko doświadczenia biegunki podróżnych?

  • Pieczenie, upławy i swędzenie kobiecych okolic intymnych? – to może być infekcja pochwy. Jak zabiegać i leczyć stany zapalne?

    Upławy, pieczenie i swędzenie okolic intymnych to nie tylko uporczywe i często nawracające przypadłości, ale także objawy infekcji, która jeśli jest zaniedbana, może doprowadzić do niepłodności. Infekcje okolic intymnych mogą przydarzyć się kobiecie w każdym wieku, przed porodem, w trakcie ciąży i w połogu. Czy istnieje jedna uniwersalna odpowiedź na pytanie – jak skutecznie wyleczyć i zapobiegać zakażeniom pochwy? Otóż nie, nie istnieje. Można jednak postępować zgodnie z pewnymi wskazówkami, dzięki którym nawet w oparciu o domowe sposoby na infekcje intymne możliwe jest złagodzenie tych najbardziej dokuczliwych objawów. Więcej infmacji na ten temat znajduje się w niniejszym artykule.

  • Szczepionka przeciw grypie oparta na technologii mRNA. Rozpoczęły się badania kliniczne nad nowymi preparatami

    Obecnie szczepionki przeciw grypie zmniejszają ryzyko zachorowania o 40–60%. Moderna postawiła sobie za cel stworzenie preparatu o lepszej skuteczności i z początkiem lipca rozpoczęła badania kliniczne nad nowym produktem, preparatem przeciw grypie sezonowej, która wykorzystuje technologię mRNA. Według prognoz ma on być bardziej skuteczny niż dotychczasowe szczepionki.

  • Suche utonięcia – czym są? W jaki sposób objawia się zespół post-immersyjny?

    Z pozoru niegroźne zachłyśnięcie się płynem, może być niezwykle niebezpieczne, czego potwierdzeniem mogą być dane statystyczne, które wskazują, że około 15% wszystkich utonięć stanowią tzw. suche utonięcia, do których wystarczy naprawdę niewielka ilość wody. Dry drowning definiowane jest jako problem z oddychaniem, występujący po dostaniu się wody do dróg oddechowych. Jak chronić dziecko przed groźnym obrzękiem płuc oraz co robić, kiedy po zabawie w wodzie zauważymy, że nasze dziecko jest wyjątkowo apatyczne i osłabione? Odpowiedzi znajdują się w poniższym artykule.

  • Sparaliżowany po udarze mężczyzna „przemówił” dzięki nowatorskiej neuroprotezie mowy

    Problemy z mową i komunikacją po udarze występują często w przypadku tego urazu mózgu. Anartria, czyli zespół zaburzeń oddechowo-fonacyjno-artykulacyjnych występujący właśnie w tym przypadku jest wywołany uszkodzeniami ośrodków i/lub dróg unerwiających aparat mowy. Przez wiele lat problem ten był nierozwiązywalny, a metody komunikacji osoby chorej opierały się jedynie na literowaniu. Obecne rozwiązanie polega na generowaniu płynnych komunikatów, które pozwalają na tworzenie całych zdań w oparciu o 50 słów. Na czym polega nowatorska metoda  z wykorzystaniem neuroprotezy? Odpowiedź znajduje się w artykule.

  • Czym jest zespół Ushera? Badanie niemieckich naukowców daje nowe spojrzenie na patologię choroby

    Zespół Ushera to choroba dziedziczona genetycznie od obojga rodziców. Oznacza to, że zarówno matka, jak i ojciec przekazują dziecku po jednej kopii wadliwego genu, co tylko w takiej konfiguracji będzie skutkowało wystąpieniem tzw. głuchoto-ślepoty. Obecny stan wiedzy nie pozwala na doraźne leczenie tej choroby z użyciem środków farmakologicznych, a jedynie kompensacje wady słuchu z użyciem implantu ślimakowego. Najnowsze wyniki badań naukowych pozwalają jednak dostrzec światełko w tunelu, ponieważ jak donoszą niemieccy naukowcy, właśnie odkryto patologiczny mechanizm molekularny, prowadzący do rozwoju choroby, a to w przyszłości może pozwolić na opracowanie skutecznej metody leczenia zespołu Ushera, z wykorzystaniem np. terapii genowej.

Porozmawiaj z farmaceutą
Infolinia: 800 110 110

Zadzwoń do nas jeśli potrzebujesz porady farmaceuty.
Jesteśmy dla Ciebie czynni całą dobę, 7 dni w tygodniu, bezpłatnie.

Pobierz aplikację mobilną Pobierz aplikację mobilną Doz.pl

Ikona przypomnienie o zażyciu leku.
Zdarza Ci się ominąć dawkę leku?

Zainstaluj aplikację. Stwórz apteczkę. Przypomnimy Ci kiedy wziąć lek.

Dostępna w Aplikacja google play Aplikacja appstore
Dlaczego DOZ.pl
Niższe koszta leczenia

Darmowa dostawa do Apteki
Bezpłatna Infolinia dla Pacjentów.

ikona niższe koszty leczenia
Bezpieczeństwo

Weryfikacja interakcji leków.
Encyklopedia leków i ziół

Ikona encklopedia leków i ziół
Wsparcie w leczeniu

Porady na czacie z Farmaceutą.
E-wizyta z lekarzem specjalistą.

Ikona porady na czacie z farmaceutą
Newsletter

Bądź na bieżąco z DOZ.pl

Ważne: Użytkowanie Witryny oznacza zgodę na wykorzystywanie plików cookie. Szczegółowe informacje w Regulaminie.

Zamnij