Terapia genowa nadzieją dla chorych na białaczkę

Amerykańska Agencja Żywności i Leków zaakceptowała do rejestracji pierwszą terapię genową stosowaną w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej. Spersonalizowana terapia daje szansę na wyleczenie osobom chorym na nowotwory, których obecnie nie da się leczyć standardowo stosowanymi lekami.

Pierwsza terapia genowa dopuszczona do szerokiego stosowania w zakresie leczenia białaczki została stworzona przez firmę Novartis i polega na modyfikacji pobranych od chorego komórek limfocytów T, odpowiadających za reakcję układu odpornościowego na pojawienie się wirusa. Modyfikacja następuje przy użyciu DNA z nieszkodliwego wirusa HIV, które pozwala aktywizować obronne komórki chorego. Po przekształceniu są one ponownie wprowadzanie do jego organizmu. Ze względu na swój charakter, terapia jest przygotowywana indywidualnie dla każdego pacjenta i jako taka wykazuje ogromną skuteczność. Jak pokazały dotychczasowe badania, tylko jeden zmodyfikowany limfocyt jest w stanie zniszczyć nawet 100 tysięcy komórek nowotworowych.

80 procent skuteczności

Amerykańska Agencja Żywności i Leków zadecydowała o dopuszczeniu terapii na podstawie wyników leczenia tą metodą 63 pacjentów między 3. a 25. rokiem życia. Remisję choroby zaobserwowano u 52 pacjentów, co wskazuje na ponad 80-procentową skuteczność terapii. Efektywność ma jednak cenę pod postacią potencjalnie groźnych działań ubocznych, ponieważ zmodyfikowane limfocyty atakują także zdrowe komórki, co grozi zgonem w ciągu czterech pierwszych miesięcy terapii. 

Terapia ma być stosowana do leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej, ale badania dają nadzieję na zastosowanie jej także w przypadku innych lekoopornych nowotworów, takich jak szpiczak plazmocytowy, a także w leczeniu agresywnych guzów mózgu. W USA ma być stosowana w około 35 klinikach, a Novartis deklaruje, że jeszcze w tym roku wystąpi o rejestrację do Europejskiej Agencji Leków. 

Polski trop w leczeniu białaczki

Nad lekiem na białaczkę pracują także Polacy. W porozumieniu z naukowcami z Włoch krakowska firma Selvita opracowała preparat, który po obiecujących badaniach na zwierzętach został skierowany do testów w klinikach w USA. 

Jeśli działanie leku się potwierdzi, będzie on mógł być stosowany w terapii celowanej, kierowanej na ściśle określoną mutację komórek nowotworowych atakujących organizm chorego. Taka „spersonalizowana terapia” byłaby kolejną innowacją w leczeniu białaczki, którą obecnie zwalcza się przeszczepami szpiku oraz standardową chemioterapią. Efekty wspomnianych metod wciąż są niewystarczające. W przypadku ostrej białaczki szpikowej, na którą chorują przede wszystkim osoby starsze, odsetek pięcioletnich przeżyć wynosi zaledwie 24 procent. Dwukrotnie lepsze efekty uzyskuje się w leczeniu białaczki dotykającej osoby poniżej 50. roku życia. 

Na efekty badań klinicznych prawdopodobnie poczekamy około 7 lat, a kolejne dwa potrwa rejestracja. Koszty wprowadzenia leku na rynek szacuje się na 1,5 mld euro.

Leczenie z komputera

Nad lekiem na ostrą białaczką szpikową pracuje także… komputerowy gigant Microsoft. W ubiegłym roku na Uniwersytecie Cambridge, gdzie Microsoft posiada swoje laboratoria, do „życia” powołano jednostkę komputerową, którą obsługuje łącznie 150 programistów i naukowców. Zadaniem tej maszyny jest obliczenie i potraktowanie nowotworu jako wirusa komputerowego, a finalnie przeprogramowanie go. Projekt ma trwać 10 lat. Naukowcy badają komputerowe modele biologiczne, które mają pomagać w opracowywaniu nowych leków. Długoterminowo jednak ich zadaniem jest potraktowanie nowotworów oraz innych groźnych chorób jako wirusa komputerowego i przeprogramowanie ich. Początkowo badacze mają skupić się na właśnie na białaczce szpikowej, która jest jednym z najtrudniej uleczalnych nowotworów ze względu na zmienność genetyczną. Chris Bishop, który jest dyrektorem laboratorium Microsoftu w Cambridge, twierdzi, że nowotwór jest problemem obliczeniowym.

Źródło: PAP, Rynek zdrowia


Podziel się: