Terapia genowa nadzieją dla chorych na białaczkę
Katarzyna Szulik

Terapia genowa nadzieją dla chorych na białaczkę

Amerykańska Agencja Żywności i Leków zaakceptowała do rejestracji pierwszą terapię genową stosowaną w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej. Spersonalizowana terapia daje szansę na wyleczenie osobom chorym na nowotwory, których obecnie nie da się leczyć standardowo stosowanymi lekami.

Pierwsza terapia genowa dopuszczona do szerokiego stosowania w zakresie leczenia białaczki została stworzona przez firmę Novartis i polega na modyfikacji pobranych od chorego komórek limfocytów T, odpowiadających za reakcję układu odpornościowego na pojawienie się wirusa. Modyfikacja następuje przy użyciu DNA z nieszkodliwego wirusa HIV, które pozwala aktywizować obronne komórki chorego. Po przekształceniu są one ponownie wprowadzanie do jego organizmu. Ze względu na swój charakter, terapia jest przygotowywana indywidualnie dla każdego pacjenta i jako taka wykazuje ogromną skuteczność. Jak pokazały dotychczasowe badania, tylko jeden zmodyfikowany limfocyt jest w stanie zniszczyć nawet 100 tysięcy komórek nowotworowych.

80 procent skuteczności

Amerykańska Agencja Żywności i Leków zadecydowała o dopuszczeniu terapii na podstawie wyników leczenia tą metodą 63 pacjentów między 3. a 25. rokiem życia. Remisję choroby zaobserwowano u 52 pacjentów, co wskazuje na ponad 80-procentową skuteczność terapii. Efektywność ma jednak cenę pod postacią potencjalnie groźnych działań ubocznych, ponieważ zmodyfikowane limfocyty atakują także zdrowe komórki, co grozi zgonem w ciągu czterech pierwszych miesięcy terapii. 

Terapia ma być stosowana do leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej, ale badania dają nadzieję na zastosowanie jej także w przypadku innych lekoopornych nowotworów, takich jak szpiczak plazmocytowy, a także w leczeniu agresywnych guzów mózgu. W USA ma być stosowana w około 35 klinikach, a Novartis deklaruje, że jeszcze w tym roku wystąpi o rejestrację do Europejskiej Agencji Leków. 

Polski trop w leczeniu białaczki

Nad lekiem na białaczkę pracują także Polacy. W porozumieniu z naukowcami z Włoch krakowska firma Selvita opracowała preparat, który po obiecujących badaniach na zwierzętach został skierowany do testów w klinikach w USA. 

Jeśli działanie leku się potwierdzi, będzie on mógł być stosowany w terapii celowanej, kierowanej na ściśle określoną mutację komórek nowotworowych atakujących organizm chorego. Taka „spersonalizowana terapia” byłaby kolejną innowacją w leczeniu białaczki, którą obecnie zwalcza się przeszczepami szpiku oraz standardową chemioterapią. Efekty wspomnianych metod wciąż są niewystarczające. W przypadku ostrej białaczki szpikowej, na którą chorują przede wszystkim osoby starsze, odsetek pięcioletnich przeżyć wynosi zaledwie 24 procent. Dwukrotnie lepsze efekty uzyskuje się w leczeniu białaczki dotykającej osoby poniżej 50. roku życia. 

Na efekty badań klinicznych prawdopodobnie poczekamy około 7 lat, a kolejne dwa potrwa rejestracja. Koszty wprowadzenia leku na rynek szacuje się na 1,5 mld euro.

Leczenie z komputera

Nad lekiem na ostrą białaczką szpikową pracuje także… komputerowy gigant Microsoft. W ubiegłym roku na Uniwersytecie Cambridge, gdzie Microsoft posiada swoje laboratoria, do „życia” powołano jednostkę komputerową, którą obsługuje łącznie 150 programistów i naukowców. Zadaniem tej maszyny jest obliczenie i potraktowanie nowotworu jako wirusa komputerowego, a finalnie przeprogramowanie go. Projekt ma trwać 10 lat. Naukowcy badają komputerowe modele biologiczne, które mają pomagać w opracowywaniu nowych leków. Długoterminowo jednak ich zadaniem jest potraktowanie nowotworów oraz innych groźnych chorób jako wirusa komputerowego i przeprogramowanie ich. Początkowo badacze mają skupić się na właśnie na białaczce szpikowej, która jest jednym z najtrudniej uleczalnych nowotworów ze względu na zmienność genetyczną. Chris Bishop, który jest dyrektorem laboratorium Microsoftu w Cambridge, twierdzi, że nowotwór jest problemem obliczeniowym.

Źródło: PAP, Rynek zdrowia

Twoje sugestie

Dokładamy wszelkich starań, aby podane zdjęcie i opis oferowanych produktów były aktualne, w pełni prawidłowe oraz kompletne. Jeśli widzisz błąd, poinformuj nas o tym.

Zgłoś uwagi Ikona

Polecane artykuły

  • Jak bezpiecznie usunąć kleszcza?

    Im krótszy czas przyssania kleszcza, tym lepiej. Należy jednak pamiętać, iż nieumiejętne usuwanie powoduje oderwanie tylko odwłoku – w skórze pozostaje główka i tułów kleszcza. Może to przynieść więcej szkody niż kilkudziesięciominutowa zwłoka i usunięcie za pomocą odpowiednich akcesoriów. Jak poprawnie usunąć kleszcza? Jakich błędów unikać?

  • Wady postawy – jakie są najczęstsze wady postawy i jak wygląda ich leczenie?

    Wada postawy to nieprawidłowa, niefizjologiczna postawa ciała, która może być przyczyną dolegliwości. Wady postawy najczęściej dotyczą dzieci, dzieli się je na wrodzone (wady wrodzone kości i mięśni) oraz nabyte (wynikające z siedzącego trybu życia, braku odpowiedniej dawki ruchu, nadwagi czy przebytych urazów). 

  • Zespół Pica – czym jest zespół łaknienia spaczonego? Jak go leczyć?

    O zespole łaknienia spaczonego mówi się wtedy, gdy osoba spożywa produkty, których nie można zaliczyć do żywności. Zaburzenie to może prowadzić do szeregu powikłań zagrażających życiu. Dlaczego chory odczuwa pragnienie do zjedzenia ziemi, lodu czy szkła? W jaki sposób leczy się zespół Pica? 

  • Czym jest wstrząs anafilaktyczny (anafilaksja)? Jak udzielić pierwszej pomocy osobie z ciężką reakcją alergiczną?

    Badania sugerują, że częstość występowania reakcji anafilaktycznych wzrosła w ostatnich latach. Dowiedz się, czym jest anafilaksja. Jak zapobiegać oraz udzielić pomocy w nagłym przypadku ciężkiej reakcji anafilaktycznej?

  • Pilates okiem fizjoterapeuty – wskazania i efekty treningów metodą Pilatesa

    Pilates to rodzaj treningu o umiarkowanej intensywności, który koncentruje się na wzmacnianiu mięśni głębokich. Jego podstawą jest wykonywanie precyzyjnych, płynnych ruchów, świadomy oddech i maksymalne skupienie na ćwiczeniach. Efekty treningu metodą Pilatesa to wzmocnienie mięśni, poprawa równowagi i koordynacji ruchowej, wysmuklenie sylwetki, redukcja napięcia oraz rozluźnienie całego ciała. Ćwiczenia pilates mogą być częścią procesu rehabilitacji po przebytych urazach, także u zawodowych sportowców. Pilates mogą ćwiczyć również osoby starsze i kobiety w ciąży.

  • Egzema – przyczyny i objawy. Leczenie egzemy na dłoniach i twarzy. Które preparaty wybrać, a których unikać?

    Egzema, inaczej wyprysk lub atopowe wyprysk skóry, to niezakaźna choroba, którą nie można się zarazić od drugiej osoby poprzez kontakt bezpośredni lub korzystanie z tych samych kosmetyków czy ręczników i pościeli. Leczenie egzemy jest niezwykle uporczywe, ponieważ zazwyczaj ciężko jest wytypować czynnik wywołujący bolesne, swędzące, pękające i suche plamy na skórze dłoni i twarzy (czasem występujące na całym ciele). Leczenie egzemy z użyciem najlepeszych dermokosmetyków, będąc pod opieką najlepszego dermatologa lub arelgologa może być nieskuteczne, jeśli pacjent będzie miał stały kontakt z czynnikiem drażniącym.

  • Skrzywienie kręgosłupa – rodzaje, przyczyny, leczenie, rehabilitacja

    Skrzywienie kręgosłupa może być fizjologiczne, wynikające z esowatej budowy ludzkiego kręgosłupa (lordoza oraz kifoza) lub patologiczne, gdy naturalne krzywizny ulegają pogłębieniu (hiperkifozą i hiperlordozą) bądź zniesieniu (zniesienie lordozy szyjnej lub lędźwiowej). Powstałe wówczas wady kręgosłupa mogą być przyczyną dolegliwość i wymagają korekcji. Często występującą wadą postawy, zwłaszcza u dzieci, jest  również boczne skrzywienie kręgosłupa, mogące prowadzić do poważnych zniekształceń sylwetki.  

  • Kleszczowe zapalenie mózgu – przyczyny, objawy, leczenie, szczepionka

    Kleszczowe zapalenie mózgu to odzwierzęca choroba zakaźna. Czynnikiem, który ją wywołuje jest ukąszenie kleszcza i przedostanie się do organizmu człowieka wirusa z rodzaju flawiwirusów (rzadko KZM może być spowodowane spożyciem niepasteryzowanego mleka zakażonego zwierzęcia). Objawy kleszczowego zapalenia mózgu obejmują m.in. wysoką gorączkę, silne bóle głowy, wymioty, nudności, objawy oponowe, zaburzenia świadomości, niedowłady, zaburzenia oddychania. Dowiedz się, jak wygląda leczenie KZM oraz jak mu zapobiegać.

Porozmawiaj z farmaceutą
Infolinia: 800 110 110

Zadzwoń do nas jeśli potrzebujesz porady farmaceuty.
Jesteśmy dla Ciebie czynni całą dobę, 7 dni w tygodniu, bezpłatnie.

Pobierz aplikację mobilną Pobierz aplikację mobilną Doz.pl

Ikona przypomnienie o zażyciu leku.
Zdarza Ci się ominąć dawkę leku?

Zainstaluj aplikację. Stwórz apteczkę. Przypomnimy Ci kiedy wziąć lek.

Dostępna w Aplikacja google play Aplikacja appstore
Dlaczego DOZ.pl
Niższe koszta leczenia

Darmowa dostawa do Apteki
Bezpłatna Infolinia dla Pacjentów.

ikona niższe koszty leczenia
Bezpieczeństwo

Weryfikacja interakcji leków.
Encyklopedia leków i ziół

Ikona encklopedia leków i ziół
Wsparcie w leczeniu

Porady na czacie z Farmaceutą.
E-wizyta z lekarzem specjalistą.

Ikona porady na czacie z farmaceutą
Newsletter

Bądź na bieżąco z DOZ.pl

Ważne: Użytkowanie Witryny oznacza zgodę na wykorzystywanie plików cookie. Szczegółowe informacje w Regulaminie.

Zamnij