Terapia genowa nadzieją dla chorych na białaczkę
Katarzyna Szulik

Terapia genowa nadzieją dla chorych na białaczkę

Amerykańska Agencja Żywności i Leków zaakceptowała do rejestracji pierwszą terapię genową stosowaną w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej. Spersonalizowana terapia daje szansę na wyleczenie osobom chorym na nowotwory, których obecnie nie da się leczyć standardowo stosowanymi lekami.

Pierwsza terapia genowa dopuszczona do szerokiego stosowania w zakresie leczenia białaczki została stworzona przez firmę Novartis i polega na modyfikacji pobranych od chorego komórek limfocytów T, odpowiadających za reakcję układu odpornościowego na pojawienie się wirusa. Modyfikacja następuje przy użyciu DNA z nieszkodliwego wirusa HIV, które pozwala aktywizować obronne komórki chorego. Po przekształceniu są one ponownie wprowadzanie do jego organizmu. Ze względu na swój charakter, terapia jest przygotowywana indywidualnie dla każdego pacjenta i jako taka wykazuje ogromną skuteczność. Jak pokazały dotychczasowe badania, tylko jeden zmodyfikowany limfocyt jest w stanie zniszczyć nawet 100 tysięcy komórek nowotworowych.

80 procent skuteczności

Amerykańska Agencja Żywności i Leków zadecydowała o dopuszczeniu terapii na podstawie wyników leczenia tą metodą 63 pacjentów między 3. a 25. rokiem życia. Remisję choroby zaobserwowano u 52 pacjentów, co wskazuje na ponad 80-procentową skuteczność terapii. Efektywność ma jednak cenę pod postacią potencjalnie groźnych działań ubocznych, ponieważ zmodyfikowane limfocyty atakują także zdrowe komórki, co grozi zgonem w ciągu czterech pierwszych miesięcy terapii. 

Terapia ma być stosowana do leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej, ale badania dają nadzieję na zastosowanie jej także w przypadku innych lekoopornych nowotworów, takich jak szpiczak plazmocytowy, a także w leczeniu agresywnych guzów mózgu. W USA ma być stosowana w około 35 klinikach, a Novartis deklaruje, że jeszcze w tym roku wystąpi o rejestrację do Europejskiej Agencji Leków. 

Polski trop w leczeniu białaczki

Nad lekiem na białaczkę pracują także Polacy. W porozumieniu z naukowcami z Włoch krakowska firma Selvita opracowała preparat, który po obiecujących badaniach na zwierzętach został skierowany do testów w klinikach w USA. 

Jeśli działanie leku się potwierdzi, będzie on mógł być stosowany w terapii celowanej, kierowanej na ściśle określoną mutację komórek nowotworowych atakujących organizm chorego. Taka „spersonalizowana terapia” byłaby kolejną innowacją w leczeniu białaczki, którą obecnie zwalcza się przeszczepami szpiku oraz standardową chemioterapią. Efekty wspomnianych metod wciąż są niewystarczające. W przypadku ostrej białaczki szpikowej, na którą chorują przede wszystkim osoby starsze, odsetek pięcioletnich przeżyć wynosi zaledwie 24 procent. Dwukrotnie lepsze efekty uzyskuje się w leczeniu białaczki dotykającej osoby poniżej 50. roku życia. 

Na efekty badań klinicznych prawdopodobnie poczekamy około 7 lat, a kolejne dwa potrwa rejestracja. Koszty wprowadzenia leku na rynek szacuje się na 1,5 mld euro.

Leczenie z komputera

Nad lekiem na ostrą białaczką szpikową pracuje także… komputerowy gigant Microsoft. W ubiegłym roku na Uniwersytecie Cambridge, gdzie Microsoft posiada swoje laboratoria, do „życia” powołano jednostkę komputerową, którą obsługuje łącznie 150 programistów i naukowców. Zadaniem tej maszyny jest obliczenie i potraktowanie nowotworu jako wirusa komputerowego, a finalnie przeprogramowanie go. Projekt ma trwać 10 lat. Naukowcy badają komputerowe modele biologiczne, które mają pomagać w opracowywaniu nowych leków. Długoterminowo jednak ich zadaniem jest potraktowanie nowotworów oraz innych groźnych chorób jako wirusa komputerowego i przeprogramowanie ich. Początkowo badacze mają skupić się na właśnie na białaczce szpikowej, która jest jednym z najtrudniej uleczalnych nowotworów ze względu na zmienność genetyczną. Chris Bishop, który jest dyrektorem laboratorium Microsoftu w Cambridge, twierdzi, że nowotwór jest problemem obliczeniowym.

Źródło: PAP, Rynek zdrowia

Twoje sugestie

Dokładamy wszelkich starań, aby podane zdjęcie i opis oferowanych produktów były aktualne, w pełni prawidłowe oraz kompletne. Jeśli widzisz błąd, poinformuj nas o tym.

Zgłoś uwagi Ikona

Polecane artykuły

  • Osteopatia – czym zajmuje się osteopata i w jakich chorobach może pomóc?

    Osteopatia zajmuje się diagnostyką oraz leczeniem zaburzeń układu ruchu, narządów wewnętrznych oraz układu współczulnego. Za jej twórcę uznaje się amerykańskiego lekarza Andrewa Taylora Stilla, który stworzył American School of Osteopathy – instytucję zrzeszającą i kształcącą specjalistów z tej dziedziny. Jakie są wskazania do osteopatii? Jakie techniki stosuje osteopata?

  • Profilaktyka 40 PLUS – program Ministerstwa Zdrowia

    Zgodnie z założeniami nowego programu zdrowotnego od 1 lipca 2021 osoby w wieku 40 lat i powyżej mogą skorzystać z pakietu badań diagnostycznych. Dowiedz się, jakie badania można wykonać? Z jakimi schorzeniami najczęściej zmagają się Polacy w średnim wieku?

  • Zatrucie grzybami – objawy i pierwsza pomoc

    Według Światowej Organizacji Zdrowia co roku 2% populacji szuka pomocy medycznej z powodu zatrucia grzybami. Mimo wieloletniego doświadczenia w diagnozowaniu i leczeniu tego schorzenia wstępna diagnoza jest złożona i wymaga różnicowania oraz dokładnego określenia, jakie grzyby wywołały zatrucie (może to być zatrucie kilkoma rodzajami grzybów). Trudności związane są w większości przypadków z różnymi objawami i zespołami toksykologicznymi, które pojawiają się pod wpływem toksyn grzybowych. W związku z rozpowszechnieniem diagnozy ostrego zatrucia grzybami, każdy powinien zdawać sobie sprawę z doraźnych metod leczenia w tym przypadku. 

  • Zapalenie krtani – przyczyny, objawy, leczenie

    Nagła duszność i szczekający kaszel w środku nocy u dziecka wywołują często panikę u rodziców i opiekunów. Objawy te mogą świadczyć o ostrym zapaleniu krtani. Dowiedz się, kiedy konieczne staje się wezwanie pogotowia do małego pacjenta. Sprawdź również, kiedy zwykła chrypka może oznaczać przewlekłe zapalenie krtani i powinna skłonić nas do wizyty u lekarza.

  • Diabetomat – urządzenie ułatwi życie osobom chorym na cukrzycę

    Naukowcy z Akademii Górniczo-Hutniczej im. Stanisława Staszica w Krakowie opracowali urządzenie, które pozwoli diabetykom zastąpić klasyczne pomiary stężenia cukru we krwi. W jaki sposób działa? Kiedy będzie można go kupić? Jakie inne nieinwazyjne urządzenia monitorowania glikemii powstały w ostatnim czasie?

  • Sztuczna inteligencja pozwoli skuteczniej leczyć raka stercza

    W Polsce rak stercza (prostaty) jest najczęstszym nowotworem litym występującym u mężczyzn. Dzięki dofinansowaniu z programu INFOSTRATEG powstaje platforma informatyczna, która ułatwi dokonywanie wyboru terapii onkologicznej dedykowanej pacjentom, u których zostanie zdiagnozowane to schorzenie. Lepsze dopasowanie leczenia wpłynie na poprawę jego efektywności. Narzędzie będzie wykorzystywało algorytmy sztucznej inteligencji.  

  • Dlaczego raz w roku należy wykonywać morfologię?

    Jedną z metod wczesnego wykrywania wielu poważnych chorób jest regularne wykonywanie morfologii krwi. Wynik tego prostego testu może stanowić punkt wyjścia do dalszej diagnostyki, która determinuje przebieg leczenia. W przypadku nowotworów im wcześniej zostanie postawiona właściwa diagnoza, tym skuteczniej będzie można leczyć pacjenta.

  • Choroby nerek – przyczyny, (nie)typowe objawy, leczenie

    Choroby nerek to jedne z bardziej niejednoznacznych chorób. Dając niespecyficzne objawy, utrudniają przypisanie im właśnie do dysfunkcji nerek. Bo dlaczego ból w okolicy lędźwiowej w połączeniu z osłabieniem należy łączyć z dysfunkcją nerek? Jakie są przyczyny i objawy chorych nerek, które badania należy wykonać, aby sprawdzić, czy nerki dobrze funkcjonują i dlaczego można normalnie funkcjonować, mając tylko jedną nerkę? Odpowiedzi na te pytania znajdują się w niniejszym artykule.

Porozmawiaj z farmaceutą
Infolinia: 800 110 110

Zadzwoń do nas jeśli potrzebujesz porady farmaceuty.
Jesteśmy dla Ciebie czynni całą dobę, 7 dni w tygodniu, bezpłatnie.

Pobierz aplikację mobilną Pobierz aplikację mobilną Doz.pl

Ikona przypomnienie o zażyciu leku.
Zdarza Ci się ominąć dawkę leku?

Zainstaluj aplikację. Stwórz apteczkę. Przypomnimy Ci kiedy wziąć lek.

Dostępna w Aplikacja google play Aplikacja appstore
Dlaczego DOZ.pl
Niższe koszta leczenia

Darmowa dostawa do Apteki
Bezpłatna Infolinia dla Pacjentów.

ikona niższe koszty leczenia
Bezpieczeństwo

Weryfikacja interakcji leków.
Encyklopedia leków i ziół

Ikona encklopedia leków i ziół
Wsparcie w leczeniu

Porady na czacie z Farmaceutą.
E-wizyta z lekarzem specjalistą.

Ikona porady na czacie z farmaceutą
Newsletter

Bądź na bieżąco z DOZ.pl

Ważne: Użytkowanie Witryny oznacza zgodę na wykorzystywanie plików cookie. Szczegółowe informacje w Regulaminie.

Zamnij