Iduronian sulfatazy, Idursulfasa - Zastosowanie, działanie, opis

Podstawowe informacje o iduronianie sulfatazy

Rok wprowadzenia na rynek
2006
Substancje aktywne
sulfataza iduronianu
Działanie iduronianu sulfatazy
korekcja nieprawidłowych szlaków metabolicznych / enzymatycznych
Postacie iduronianu sulfatazy
koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji
Układy narządowe
układ pokarmowy (trawienny)
Specjalności medyczne
Choroby wewnętrzne, Pediatria
Rys historyczny iduronianu sulfatazy

Iduronian sulfatazy został wprowadzony w 2006 roku przez podmiot odpowiedzialny Shire Human Genetic Therapies.

Wzór sumaryczny iduronianu sulfatazy

C2654H4000N688O774S14

Spis treści

Wskazania do stosowania iduronianu sulfatazy

Iduronian sulfatazy jest stosowany u dzieci i dorosłych z zespołem Huntera (Mukopolisacharydozą II, MPS II) w długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej, polegającej na podaniu brakującego enzymu.

Dawkowanie iduronianu sulfatazy

Iduronian sulfatazy jest przeznaczony do stosowania pod nadzorem lekarza lub pielęgniarki, posiadającymi niezbędną wiedzę i doświadczenie w leczeniu zespołu Huntera lub innej dziedzicznej choroby metabolicznej.

Lek podawany jest w postaci infuzji dożylnej.

Dawka stosowana w leczeniu zależna jest od masy ciała.

Dawka zwykle stosowana wynosi 0,5 mg na kg masy ciała raz w tygodniu.

Przeciwskazania do stosowania iduronianu sulfatazy

Przeciwskazaniem jest ciężka lub zagrażająca życiu nadwrażliwość na iduronian sulfatazy.

Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania iduronianu sulfatazy

Leczenie powinno być dokładnie omówione z lekarzem lub pielęgniarką.

Po podaniu infuzji mogą pojawić się działania niepożądane, jednak z reguły nie stanowią one wskazania do przerwania wlewu dożylnego.

W przypadku reakcji rzekomoanafilaktycznej lub anafilaktycznej, mogącej zagrażać życiu, podawanie leku powinno zostać natychmiast przerwane.

Indywidualny zestaw genów pacjenta może determinować reakcję na leczenie oraz obecność przeciwciał i wystąpienie działań niepożądanych w wyniku infuzji. U niektórych pacjentów leczenie może być mniej efektywne z powodu pojawienia się we krwi "przeciwciał neutralizujących".

Wpływ iduronianu sulfatazy na prowadzenie pojazdów

Iduronian sulfatazy nie ma lub ma nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów mechanicznych lub obsługę maszyn.

Wpływ iduronianu sulfatazy na ciążę

Ze względu na brak wystarczających danych dotyczących bezpieczeństwa iduronianu sulfatazy nie zaleca się jego stosowania w okresie ciąży. W badaniach na zwierzętach nie stwierdzono toksycznego działania na rozrodczość.

Wpływ iduronianu sulfatazy na laktację

Nie wiadomo czy iduronian sulfatazy jest obecny w mleku kobiecym. W badaniach przeprowadzonych na zwierzętach stwierdzono przenikanie leku do mleka samic. Iduronian sulfatazy nie powinien być stosowany podczas ciąży, chyba że korzyści dla matki przeważają nad potencjalnym ryzykiem dla płodu.

Wpływ iduronianu sulfatazy na płodność

Brak danych klinicznych dotyczących płodności podczas stosowania iduronianu sulfatazy. Dane związane z badaniami na szczurach nie wykazały szkodliwego wpływu na reprodukcję.

Inne możliwe skutki uboczne

Działania niepożądane związane są zazwyczaj z podawaniem infuzji, a ich ilość ulega zmniejszeniu w trakcie terapii.

Z reguły stopień nasilenia działań niepożądanych ma łagodny lub umiarkowany charakter, niekiedy jednak reakcja organizmu może być poważna. Należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem w przypadku wystąpienia trudności z oddychaniem z zasinieniem skóry lub bez zasinienia.

Możliwe działania niepożądane po podaniu infuzji dożylnej, które występują bardzo często to ból głowy, nagłe zaczerwienienie twarzy, duszność, świszczący oddech, ból brzucha, nudności, wymioty, biegunka, ból w klatce piersiowej, pokrzywka, wysypka, świąd, rumień, gorączka, reakcja spowodowana podaniem infuzji.

Często obserwowano zawroty głowy, drżenie, szybką pracę serca, nieregularne tętno, niebieskawy odcień skóry, podwyższone ciśnienie tętnicze krwi, obniżone ciśnienie tętnicze krwi, trudności w oddychaniu, kaszel, niedotlenienie, obrzmienie języka, niestrawność, ból stawów, obrzęk w miejscu podania infuzji, obrzęk kończyn, obrzęk twarzy.

Niezbyt często notuje się przyspieszony oddech.

Lek może powodować ciężkie reakcje alergiczne, jednak częstość ich występowania jest nieznana.

Objawy przedawkowania iduronianu sulfatazy

Zastosowanie większej dawki iduronianu sulfatazy może doprowadzić do wystąpienia ciężkiej reakcji alergicznej (reakcji rzekomoanafilaktycznej).

Mechanizm działania iduronianu sulfatazy

Iduronian sulfatazy jest egzogennie dostarczanym enzymem lizosomalnym.

Zespół Huntera jest rzadką chorobą metaboliczną, spowodowaną niedoborem enzymu iduronianu-2-sulfatazy. Zadaniem tego enzymu jest rozkład glikozoaminoglikanów (GAG).

U chorych na zespół Huntera glikozaminoglikan powoli gromadzi się w szkodliwych ilościach w organizmie (głównie w śledzionie, wątrobie, płucach, sercu i tkance łącznej, a niekiedy również w mózgu). Nieleczona mukopolisacharydoza II prowadzi do trwałych, postępujących uszkodzeń narządów i zaburzenia ich funkcji, a także wpływa na wygląd, rozwój umysłowy i zdolności fizyczne.

Wchłanianie iduronianu sulfatazy

Iduronian sulfatazy nie podlega procesom wchłaniania. Lek jest wprowadzany bezpośrednio do krwiobiegu. Stężenie maksymalne iduronianu sulfatazy w zależności od masy ciała i od wieku osiągane jest po 0,5-2,4 godzin po podaniu.

Wydalanie iduronianu sulfatazy

Okres półtrwania iduronianu sulfatazy wynosi około 44-48 min.

Porozmawiaj z farmaceutą
Infolinia: 800 110 110

Zadzwoń do nas jeśli potrzebujesz porady farmaceuty.
Jesteśmy dla Ciebie czynni całą dobę, 7 dni w tygodniu, bezpłatnie.

Pobierz aplikację mobilną Pobierz aplikację mobilną Doz.pl

Ikona przypomnienie o zażyciu leku.
Zdarza Ci się ominąć dawkę leku?

Zainstaluj aplikację. Stwórz apteczkę. Przypomnimy Ci kiedy wziąć lek.

Dostępna w Aplikacja google play Aplikacja appstore
Dlaczego DOZ.pl
Niższe koszta leczenia

Darmowa dostawa do Apteki
Bezpłatna Infolinia dla Pacjentów.

ikona niższe koszty leczenia
Bezpieczeństwo

Weryfikacja interakcji leków.
Encyklopedia leków i ziół

Ikona encklopedia leków i ziół
Wsparcie w leczeniu

Porady na czacie z Farmaceutą.
E-wizyta z lekarzem specjalistą.

Ikona porady na czacie z farmaceutą
Newsletter

Bądź na bieżąco z DOZ.pl

logo Telemedi

Usługę zdalnej konsultacji z lekarzem świadczy Telemedi.
Regulamin świadczenia usługi dostępny jest tutaj.