Co chcemy wiedzieć o nowym leku.... ale boimy się zapytać?

Rok 2011 jest obchodzony jako Międzynarodowy Rok Chemii, zgodnie z rezolucją ONZ z 2008 roku, jako wyraz hołdu złożonego w 100 lecie przyznania Nagrody Nobla Marii Skłodowskiej-Curie za odkrycie polonu i radu. Ta rocznica przypomina nam że chemia to nie tylko trucizny, zanieczyszczenie środowiska ale przede wszystkim to leki.

Każdy z nas wcześniej czy później styka się z koniecznością zakupu i przyjęcia jakiegoś leku. Zwykle nie zastanawiamy się: Jak? Skąd? W jaki sposób? I za ile?

Na pewno najprostszym wyjaśnieniem jest stwierdzenie – jest choroba to musimy na to wynaleźć lekarstwo. Niestety nie wszystko jest takie łatwe – zwłaszcza w dzisiejszych czasach. Patrząc na ten aspekt historycznie – to zdarzało się, że leki powstawały i były dostępne na rynku bardzo szybko i pomagały chorym. Niestety nie zawsze było to bezpieczne. Wszyscy zgodzimy się, że nie tylko ważne jest aby lek pomagał ale nade wszystko aby nie zaszkodził.

Na początek – ile to kosztuje?

Oczywiście nie rozmawiamy tutaj o tzw. lekach generycznych (czyli odtwórczych) ale o nowych lekach, które mają pomóc w zupełnie nowy i odkrywczy sposób. Czy nie zaintrygowało Państwa dlaczego we wprowadzaniu na rynek własnych leków przodują wielkie międzynarodowe koncerny farmaceutyczne?

Odpowiedź jest prozaiczna – koszt wprowadzenia całkowicie nowego leku przekracza wartość 1 miliarda dolarów (czyli ok. 3 miliardów złotych... ) Kwota astronomiczna i raczej nie wyobrażalna dla zwykłego śmiertelnika. Ale nawet jeżeli jesteśmy w stanie wyobrazić sobie tę kwotę to niestety jeszcze musimy wziąć pod uwagę drugi czynnik – czas. Na cały proces przebadanie i wprowadzenia na rynek nowego leku potrzeba 10-13 lat.
Dlatego tak niewiele nowych leków jest rejestrowanych na świecie – liczba ta (jeżeli mówimy chociażby o największym rynku farmaceutycznym, czyli amerykańskim) to zaledwie kilkanaście może dwadzieścia kilka w skali roku.

Skąd wiemy, że leki są bezpieczne dla każdego chorego?

Badania podstawowe
Pierwszy etap to badania podstawowe, w trakcie których określamy potrzeby, czyli rodzaj choroby i cel terapeutyczny. Zwiemy go często etapem prób i błędów. W badaniach podstawowych badamy ok. 100 000 potencjalnych substancji leczniczych, które mogą być skuteczne terapeutycznie. I niestety, zaledwie ok 10 z nich przechodzi do dalszych badań.

Około 3 lat zajmuje nam wyszukanie i ulepszenie wytypowanej cząsteczki oraz wyodrębnienie substancji wiodącej jako potencjalnego kandydata na lek. W tych poszukiwaniach bierze udział cała armia naukowców, która używa najnowszego sprzętu komputerowego.

Badania przedkliniczne
Ten etap trwa około 2-3 lat, w trakcie których oceniamy wszystkie parametry farmakologiczne, farmakokinetyczne, metaboliczne i naprawdę wiele innych ,,-icznych‘‘ współczynników, które muszą przekonać cały sztab ludzi, że jest szansa aby to właśnie ten lek był skuteczny i bezpieczny.

We wszystkich tych badaniach biorą udział tylko modele tkankowe i zwierzęta doświadczalne. Zwykle najistotniejsze jest potwierdzenie akceptowalnej toksyczności. Musimy pamiętać, że każdy lek może szkodzić. Badany jest również wpływ na karcynogenezę, czyli możliwość występowania mutacji rakowych i powstawania nowotworu, a także wpływ na układ rozrodczy i ewentualny wpływ na uszkodzenie płodu.

Istotną częścią tych badań jest potwierdzenie tolerancji na lek w zależności od drogi podania leku. W końcu jest istotne jak dobrać dawkę w zależności czy jest to tabletka, plaster czy czopek czy też płyn podawany dożylnie. Wszystkie te dane cząstkowe trafiają do komputerowych baz danych gdzie modele matematyczne potrafią skracać ten etap badań. Sprzyja to oszczędności czasu oraz środków finansowych wykorzystywanych do badań.

Kiedy te wszystkie dane wyglądają obiecująco – rozpoczyna się etap badań klinicznych, które dzielimy klasycznie na cztery fazy, o której napiszę następnym razem.