Czym są badania kliniczne?

Chcąc wprowadzić nowy lek, produkt medyczny, urządzenie medyczne lub rodzaj terapii do sprzedaży, należy przeprowadzić tzw. badanie kliniczne. Ma ono na celu wykrycie i potwierdzenie skuteczności przedmiotu badań, ale także zidentyfikowanie ewentualnych działań niepożądanych, które mogłyby zagrozić zdrowiu stosujących dane rozwiązanie pacjentów.

Badania kliniczne przeprowadza się, aby dowiedzieć się, czy nowy produkt o przeznaczeniu medycznym jest skuteczny i  bezpieczny w użyciu dla ludzi. Dowiedz się, na czym polegają poszczególne fazy badań klinicznych.

Co to jest badanie kliniczne?

Według definicji badania kliniczne to badania prowadzone z udziałem ludzi w celu odkrycia lub potwierdzenia klinicznych albo farmakologicznych skutków działania leku, ale też produktu medycznego, urządzenia albo terapii. Dzięki próbom klinicznym ustala się, czy nowe metody są bezpieczne, skuteczne oraz czy działają lepiej niż obecnie stosowane sposoby leczenia. Badania kliniczne składają się z kilku faz. Każda faza analiz ma na celu udzielenie odpowiedzi na określone pytania i opiera się na wynikach otrzymanych w poprzednich etapach badania klinicznego.

Projekt  badania klinicznego może być różny i zależeć  od tego, co rzeczywiście chcą zbadać naukowcy. Przed rozpoczęciem pracy zespół naukowy definiuje protokół badania klinicznego, który zawiera wszystkie szczegóły analiz i który musi być zatwierdzony przez odpowiednie organy władzy, urzędy regulacyjne i komisje bioetyczne.

Na czym polegają kolejne fazy badań klinicznych?

Badania przedkliniczne dostarczają ogólnych informacji na temat wpływu testowanego obiektu/leku/terapii na żywy organizm. Wykorzystuje się do tego modelowanie komputerowe (badania in silico), kultury komórek (badania in vitro) oraz zwierzęta (badania in vivo). Jeżeli takie próby wypadną obiecująco, następnym krokiem jest przeprowadzenie badania klinicznego.

Faza 0 (zerowa) badania klinicznego obejmuje niewielką liczbę uczestników, zwykle jest to poniżej 15. osób.  Ten etap ma na celu wstępne przetestowanie działania leku. Farmaceutyk podaje się ochotnikom w małej dawce, aby sprawdzić, czy nie jest szkodliwy dla ludzi.

Faza I badania klinicznego obejmuje około 20–80 zdrowych osób. Przez kilka miesięcy obserwuje się wpływ leku na uczestników badania. Podczas tego etapu, oprócz oceny bezpieczeństwa, poszukuje się właściwej dawki oraz najlepszego sposobu aplikacji.

Faza II badania klinicznego obejmuje 100–300 uczestników, których ma leczyć nowy lek, czyli pacjentów z daną chorobą. Zwykle, podaje się im tę samą dawkę, która została uznana za  bezpieczna w poprzedniej fazie. Obserwacja uczestników trwa od kilku miesięcy do kilku lat. Ten etap badania klinicznego ma na celu sprawdzenie skuteczności leku, a także wykrycie wszelkich krótkoterminowych skutków ubocznych, które mają miejsce podczas jego stosowania.

Faza III badania klinicznego obejmuje około 3000 uczestników i ma na celu ostateczne potwierdzenie skuteczności badanej substancji w leczeniu danej choroby. Pozytywne wynik tego etapu prowadzą do zatwierdzenia produktu medycznego.

Faza IV badania klinicznego obejmuje tysiące uczestników i może trwać wiele lat. Odbywa się po zatwierdzeniu leku/produktu medycznego, po to, aby uzyskać więcej informacji na temat jego długoterminowego działania. Analiza danych zgromadzonych na tym etapie badań może prowadzić do opracowania nowych wskazań medycznych.

Rodzaje badań klinicznych

W zależności od przyjętych kryteriów można wyróżnić wiele rodzajów badań klinicznych. Istnieją określone schematy testowania. Otwarte badanie kliniczne to takie, w którym zarówno uczestnik, jak i personel medyczny wie, co i w jakiej dawce otrzymuje. Często stosuje się tzw. zaślepienie, które pozwala zapewnić brak wpływu na ocenę skuteczności danej terapii. W pojedynczo zaślepionym badaniu klinicznym uczestnik badania nie wie, czy otrzymuje badany preparat leczniczy, czy placebo. Przy podwójnym zaślepieniu także lekarz prowadzący badanie nie wie, jaki rodzaj terapii otrzymuje uczestnik.

„Złoty standard” eksperymentów klinicznych, pozwala minimalizować czynniki zakłócające. Stanowią go badania randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, które cechuje najwyższy stopień wiarygodności. Polega ono na losowym, a tym samym niezależnym przydzieleniu uczestnika badania do grupy badanej lub do grupy kontrolnej, a następnie obserwacji występowania określonych punktów końcowych. Otrzymane wyniki opracowywane są za pomocą metod statystycznych. Dzięki wprowadzeniu randomizacji można postawić tezę, że obie grupy nie różniły się statystycznie pod żadnym względem, który byłby istotny dla eksperymentu.

Można wyodrębnić także badania komercyjne, które zazwyczaj wykonywane są z myślą o wprowadzeniu nowego preparatu do praktyki klinicznej albo znalezieniu nowego wskazania dla użytkowanego już produktu. Badania niekomercyjne to takie, których celem jest poszerzanie wiedzy i rozwój praktyki klinicznej.