„Molekularne nożyczki” skutecznie eliminują komórki nowotworowe. Nowa metoda walki z rakiem jajnika i glejakiem

Metoda CRISPR-Cas9

CRISPR-Cas9 to najnowocześniejsze narzędzie do edycji genów. Działa jak mikroskopijne „nożyczki” do cięcia materiału genetycznego, które pomagają usuwać jego niechciane fragmenty. Oprócz usuwania części nici DNA, wykorzystanie tej techniki umożliwia genetykom dodawanie lub edytowanie sekcji sekwencji DNA. Powstanie CRISPR-Cas9 zainspirowała sama natura. Pomysł stworzenia technologii zrodził się z prostego mechanizmu obronnego, który obserwuje się u drobnoustrojów. 

Nowa metoda nazywa się CRISPR-LNP, jest to modyfikacja metody CRISPR-Cas9. Uczeni wykorzystali specjalnie spreparowane cząsteczki lipidów w roli wektora, który zawiera instrukcję niszczenia komórek nowotworowych. Do przeprowadzenia procedury CRISPR-LNP niezbędne są trzy elementy: 

• wektor – lipidowa nanocząsteczka, 
• informacyjne RNA (mRNA), które „koduje” informację, w jaki sposób „molekularne nożyczki” mają wykonać cięcie,
• system nawigacyjny, który „rozpoznaje” komórki rakowe. 

Wektor zawiera aminokwasową sekwencję enzymu Cas9 w postaci RNA. Kiedy wślizgnie się do komórki rakowej, wytwarza Cas9. Następnie w połączeniu z cząsteczkami sg-RNA niszczy od wewnątrz komórkę nowotworową i zapobiega jej replikacji. Po takiej interwencji już nigdy nie będzie aktywna. 

Metoda CRISP-LNP vs. agresywne postacie raka

Profesor Peer nazywa nową metodę „bardziej elegancką chemioterapią”. Biotechnolog ma nadzieję, że zastąpi ona leczenie, które może mieć dotkliwe dla pacjentów skutki uboczne. Kolejnym krokiem naukowców z Tel Awiwu jest przetestowanie kliniczne technologii, którą opracowali. Możliwość zakłócania ekspresji genów in vivo w nowotworach otwiera nowe możliwości. Wiąże się też z rozpoczęciem poszukiwań zastosowania edycji genów w przypadkach niezłośliwych nowotworów. Zespół kieruje teraz swoją uwagę na raka krwi i dystrofię mięśniową Duchenne’a. 

Rozwój terapii wykorzystujących mRNA

Terapie molekularne, w których stosuje się informacyjny RNA (mRNA, messenger RNA), budzą obecnie duże zainteresowanie naukowców. Leki mRNA wykorzystują naturalne procesy biologiczne. To zestaw instrukcji, który skłania organizm do wytwarzania „własnego leku”, a dokładniej ekspresji odpowiednich białek, które pomagają zwalczać chorobę. Umożliwia to potencjalne leczenie szerokiego spektrum chorób, z których wielu nie da wyleczyć się za pomocą tradycyjnie stosowanych metod.