Obiecujące wyniki badań nad chorobą Parkinsona – czy będzie można cofnąć objawy?

Naukowcy z Uniwersytetu w Arizonie opracowali specjalny sposób postępowania z komórkami nieneuronowymi, tak aby zmienić je w komórki o funkcjach neuronów i zatrzymać objawy chorobny Parkinsona – drżenie, sztywność, zaburzenia równowagi i koordynacji ruchowej. Obecnie ten model terapii sprawdził się w leczeniu zwierząt. Czy będzie można go wykorzystać w leczeniu ludzi żyjących z chorobą Parkinsona?

Choroba Parkinsona (ChP) uszkadza określoną klasę neuronów, która jest zlokalizowana w śródmózgowiu. Wywołuje to zaburzenia w funkcjonowaniu mózgu, co jest wywołane spadkiem ilości dopaminy – neuroprzekaźnika, który pomaga kontrolować motoryczność ciała. Naukowcy z Uniwersytetu w Arizonie opisali proces przekształcenia komórek nieneuronalnych w takie, które funkcjonują jak neurony. Eksperymentu dokonali na zwierzętach, u których udało się odwrócić dysfunkcje ruchowe wywołane chorobą Parkinsona.

Choroba Parkinsona – objawy motoryczne

Według danych statystycznych na chorobę Parkinsona cierpi ponad 10 milionów ludzi na całym świecie. Jest to postępująca choroba neurodegradacyjna, która uszkadza lub niszczy neurony zlokalizowane w śródmózgowiu. Neurony te są odpowiedzialne za produkcję dopaminy, czyli neuroprzekaźnika, który bierze udział w kontrolowaniu funkcji motorycznych organizmu, czyli w ruchu. Brak dopaminy powoduje objawy choroby Parkinsona, do których zalicza się drżenie, sztywność oraz zaburzenia równowagi i koordynacji. Do leczenia objawowego ChP wykorzystuje się obecnie prolek (ulega przemianie do dopaminy) – lewodopa. Problem z preparatem jest taki, że w okresie późnym występują problemy związane z farmakokinetyką, postępującym zanikiem neuronów dopaminergicznych i zmianami w reaktywności receptorów.

Najnowsze badanie nad cofaniem objawów choroby Parkinsona

Społeczność naukowa niestrudzenie pracuje nad opracowaniem skuteczniejszych sposobów leczenia i zrozumienia ChP.  W najnowszym badaniu, którego wyniki opublikowano w czasopiśmie npj Regenerative Medicine, udało się odwrócić objawy motoryczne towarzyszące ChP u szczurów. Doprowadziło do tego zaimplementowanie zwierzętom indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPCS, ang. induced Pluripotent Stem Cells). Wykorzystując właściwości iPCS (zdolność do powrotu do stanu embrionalnego; mogą tworzyć każdy inny rodzaj komórki w organizmie), udało się zastąpić neurony produkujące dopaminę, które zostały wcześniej zniszczone przez chorobę.

Wyniki badań nad cofaniem objawów choroby Parkinsona?

Naukowcy opracowali specjalny sposób postępowania z komórkami nieneuronowymi, tak aby zmienić je w komórki o funkcjach neuronów. Traktowali je odpowiednimi czynnikami i hodowali 17, 24 i 37 dni. Chcieli dostrzec odpowiednie okno czasowe, podczas którego etap rozwoju komórek będzie najbardziej odpowiedni do przeprowadzenia eksperymentu. „Magiczną liczbą dni” okazało się 17 dób hodowli. Bodźcowanie komórek przez taki okres, a następnie zatrzymanie procesów podziału dało najlepsze rezultaty.  

Jaki jest następny krok badań nad chorobą Parkinsona?

Główny badacz – dr Kordower twierdzi, że wyniki badań na zwierzętach dają ogromną nadzieję na to, że ludzi będzie można leczyć w posobny sposób. W 2023 roku rozpoczną się badania nad pacjentami, u których zdiagnozowano mutację  w genach PARK, którym przypisuje się wpływ na rozwój choroby Parkinsona. Wśród tej grupy stwierdza się degenerację układu dopaminowego, niemniej bez rozwoju innych, bardziej dokuczliwych objawów, takich jak demencja czy zaburzenia poznawcze (kognitywne). Dr Kordower właśnie tych pacjentów wskazał jako doskonałą „grupę badaną” do kolejnej części analiz. Ocenie wówczas będzie podlegał tylko parametr związany z zaburzeniami motorycznymi, nad którymi obecnie pracuje zespół z Arizony.