Przełom w dziedzinie regeneracji mózgu komórkami macierzystymi

Odkrycie naukowców z John Hopkins University pomoże przed wszystkim noworodkom urodzonym z rzadkim schorzeniem mózgu, jednak z medycznego punktu widzenia oznacza przełom medyczny na światową skalę. Naukowcom udało się z sukcesem przeprowadzić przeszczep komórek macierzystych, który przyjął się bez konieczności stosowania leków immunosupresyjnych. 

Aby jej zapobiec, konieczne jest przyjmowanie leków immunosupresyjnych, czyli hamujących obronną reakcję organizmu na wprowadzenie do niego obcych komórek. Każda osoba, która przeszła przeszczep organów lub tkanek musi przyjmować wspomniane leki do końca życia, a przynajmniej było tak do tej pory.

Waleczne komórki T

Za reakcję obronną odpowiadają komórki T, które stały się celem badań naukowców z John Hopkins University. W ramach eksperymentu na myszach podjęli próbę manipulacji komórkami T w zakresie odbioru tzw. sygnałów kostymulujących, kluczowych dla wyzwolenia reakcji obronnej organizmu. Są one niezbędne, by odpowiedź immunologiczna nie uderzyła we własne komórki organizmu. W związku z tym badacze podjęli próbę zmiany wspomnianych sygnałów tak, by powodowały rozpoznanie również obcych komórek jako „swoje”. W tym celu wykorzystali dwa przeciwciała, które hamują aktywność komórek T, co pokazały wcześniejsze badania na zwierzętach, u których przeprowadzono przeszczepy organów, jednak nie komórek mózgowych. 

Skuteczna terapia przeciwciałami

Dzięki tej wiedzy naukowcy mogli zaprojektować eksperyment, w którym wszczepili w mysie mózgi ochronne komórki glejowe, które produkują otoczkę mielinową wokół neuronów, a przy okazji, na drodze modyfikacji genetycznych, świecą pod mikroskopem. Następnie tak zmienione komórki przeszczepiono trzem rodzajom myszy – standardowym, niezdolnym do sprowokowania reakcji immunologicznej organizmu oraz niemogącym wytworzyć komórek glejowych służących stworzeniu wspomnianej otoczki. Wszystkie zwierzęta otrzymywały przeciwciała przez sześć dni, a następnie sprawdzano, u których z nich reakcja obronna organizmu nastąpi najszybciej. To, że przeszczepione komórki świeciły, ułatwiało zauważenie momentu, w którym zostały zniszczone przez układ odpornościowy zwierząt. Terapia przeciwciałami sprawiła, że przeszczepione komórki utrzymały się w organizmach myszy przez okres ponad 200 dni bez konieczności podawania dodatkowych leków immunosupresyjnych. 

Przełom w dziedzinie transplantacji komórkowej

Naukowcy sprawdzili również, czy komórki po przeszczepie zachowały swoją funkcję, a więc były zdolne do wytworzenia otoczki mielinowej wokół neuronów. Badania mikroskopowe pokazały, że komórki pozostały aktywne i znajdowały się w tych częściach mózgu, w których powinny. To doprowadziło naukowców do wniosku, że zastosowanie tej metody jest w stanie chronić przeszczepione komórki mózgu przed reakcją immunologiczną organizmu. Wnioski sformułowane wstępnie wymagają potwierdzenia w dalszych badaniach klinicznych zakrojonych na znacznie szerszą skalę. 

Nadzieja dla dzieci z chorobami rzadkimi

Jeśli wyniki badań się potwierdzą, nowa metoda może w pierwszej kolejność przyjść z pomocą dzieciom urodzonym z niezwykle rzadką wadą genetyczną, która sprawia, że ich organizmy nie są w stanie wytworzyć otoczki mielinowej wokół neuronów. Szacuje się, że schorzenia tego typu, ukrywające się pod wieloma nazwami, w tym syndromu Pelizausa–Melbachera, dotykają jednego dziecka na 100 000 urodzeń. W ich efekcie rozwój neurologiczny dziecka zostaje znacząco zaburzony, uniemożliwiając między innymi wyksztalcenie odruchu siadania czy chodzenia oraz wywołując częściowy paraliż kończyn. Wśród metod leczenia tego schorzenia znajduje się właśnie przeszczep komórek macierzystych zdolnych do wytwarzania otoczki mielinowej, jednak wadą tego rozwiązania jest właśnie fakt występowania odpowiedzi immunologicznej organizmu i konieczność przyjmowania leków immunosupresyjnych. Wspomniane odkrycie otwiera zupełnie nowe możliwości terapeutyczne przed lekarzami zajmującymi się dziećmi z tą i innymi chorobami mózgu.