Szansa na odwrócenie choroby Parkinsona

Terapie dostępne do tej pory mogły co najwyżej spowolnić postęp choroby Parkinsona lub złagodzić jej objawy, jednak całkowite cofnięcie choroby nie było możliwe. Ten stan rzeczy może zmienić przełomowe odkrycie naukowców z USA, którym udało się wyleczyć Parkinsona u myszy dzięki wstrzymaniu aktywności jednego z genów. 

Proteina o kluczowym znaczeniu

Ponieważ choroba Parkinsona ma charakter neurologiczny, dotychczasowe badania naukowców w kierunku odkrycia nowych terapii koncentrowały się właśnie na układzie nerwowym i próbach powstrzymania degeneracji komórek, co jest bezpośrednią przyczyną tego schorzenia. Badacze z USA postanowili spojrzeć na to zagadnienie z innej, genetycznej perspektywy, co pozwoliło dotrzeć do zaskakujących i potencjalnie przełomowych wniosków.

Naukowcy postanowili przyjrzeć się bliżej kodowi genetycznemu astrocytów, czyli komórek glejowych o charakterystycznym, gwieździstym kształcie, pełniących bardzo ważną rolę w mózgu. Astrocyty odpowiadają między innymi za regulację pracy neuroprzekaźników, transport substancji odżywczych czy utrzymanie bariery krew-mózg. Ostatnie badania przypisywały im również dużą rolę w prawidłowym funkcjonowaniu pamięci długotrwałej. Astrocyty produkują także specyficzną proteinę PTB, dzięki której nie przekształcają się w neurony.

Szansa na nowe terapie

By sprawdzić prawdziwość tej tezy, badacze zastosowali tę technikę u myszy, u których sztucznie wywołano chorobę Parkinsona. Polegało to na wprowadzeniu zmodyfikowanego DNA do mózgu zwierząt, by skłonić obecne w nim astrocyty do przekształcenia się w neurony produkujące dopaminę, a więc te, bezpośrednio związane z powstawaniem choroby Parkinsona. Jak się okazało, taka terapia była w stanie całkowicie odwrócić wpływ Parkinsona na ich organizmy. Myszy przestały wykazywać jakiekolwiek symptomy choroby, a poziom dopaminy w ich organizmach powrócił do normy. 

Co więcej, symptomy Parkinsona nie ujawniły się przez resztę życia myszy, co może oznaczać, że jednorazowa, kilkutygodniowa terapia może wystarczyć, by raz na zawsze zwalczyć chorobę Parkinsona. Jeśli badania na ludziach potwierdzą tę tezę, wyleczenie osób z nawet bardzo zaawansowanymi objawami Parkinsona, znacząco utrudniającymi codzienne funkcjonowanie, może stać się możliwe. W przypadku ludzi bezpośrednie modyfikacje genetyczne nie będą możliwe, ale być może uda się opracować leki, które będą w stanie zahamować aktywność białek w astrocytach, by w ten sposób doprowadzić do masowego przekształcania komórek glejowych w neuronowe. 

Nowe źródło Parkinsona?

Naukowcy z Karolinska Institutet w porozumieniu z badaczami z Uniwersytetu Północnej Karoliny dokonali odkrycia, które sugeruje, że chorobę Parkinsona można wykryć i leczyć na bardzo wczesnym etapie, targetując oligodendrocyty. Odkrycie zostało dokonane przy okazji ogólnej analizy komórek układu nerwowego, by powiązać je z konkretnymi schorzeniami. Jak się okazało, degeneracja oligodendrocytów u osób chorych na Parkinsona następuje znacznie wcześniej niż w przypadku komórek dopaminergicznych, których uszkodzenia, jak dotąd sądzono, odpowiadają za konsekwencje choroby Parkinsona w największym stopniu. Oznacza to, że opracowanie terapii celujących właśnie w te komórki, mogłoby pomóc rozpocząć leczenie osób z Parkinsonem na bardzo wczesnym etapie choroby.

Podobną rolę mógłby spełnić test predykcyjny, pozwalający stwierdzić, na jakim etapie rozwoju znajduje się choroba u poszczególnych pacjentów. Zdaniem naukowców, jego bazą mogłaby stać się krew i wykryte w niej markery stanu zapalnego wskazujące na postęp choroby Parkinsona. Okazało się, że na podstawie pomiaru długości telomerów, czyli odcinków DNA, można określić poziom zagrożenia chorobą Parkinsona. Osoby nią dotknięte miały znacznie krótsze telomery od ludzi zdrowych, co było widoczne już na początku trzyletniego okresu badawczego.