Nowy lek na chorobę Parkinsona do tej pory leczył białaczkę

Przełomowych badań dokonali naukowcy z Georgetown University Medical Center w Waszyngtonie. Testowanie preparatu na myszach dało dobre efekty, więc kolejnym krokiem było przebadanie go na klinicznej próbie 12 chorych z chorobą Parkinsona lub demencją wywołaną ciałkami Lewy’ego. Jak się okazało, doustne podawanie nilotynibu już po trzech tygodniach poprawiało stan chorych w końcowym stadium Parkinsona. Trzy osoby odzyskały utraconą w jego wyniku zdolność mowy, a reszta zaczęła chodzić i swobodnie się poruszać.

Nilotynib w terapii przeciwbiałaczkowej wpływa na blokowanie pewnych białek, w tym wywołujących białaczkę, a także tych zakłócających działanie lizosomów. Te po uwolnieniu pomagają pozbyć się części białek nagromadzonych w mózgu, powodujących obumieranie komórek produkujących dopaminę. Jej brak powoduje trudności z poruszaniem się i funkcjonowaniem charakterystyczne dla choroby Parkinsona.

Eksperci zareagowali na wyniki naukowców z umiarkowanym entuzjazmem, ponieważ nilotynib to kolejny lek na Parkinsona, który po początkowych zachwytach wynikami leczenia z czasem przyniósł rozczarowanie. Podawanie go wyraźnie zmniejszało poziom nieprawidłowych białek i zwiększało produkcję dopaminy nawet przy niewielkiej dawce, jednak poprawa dotyczyła wyłącznie okresów stosowania leku – po jego odstawieniu objawy choroby wracały. Kuracja jest również bardzo droga, bo jej koszty sięgają 10 tys. dolarów miesięcznie.