Ataluren, Atalurenum - Zastosowanie, działanie, opis
Podstawowe informacje o atalurenie
- Rok wprowadzenia na rynek
-
2014
- Substancje aktywne
-
ataluren
- Działanie atalurenu
-
zapobiega uszkodzeniu mięśni
- Postacie atalurenu
-
granulat do przygotowania zawiesiny doustnej
- Układy narządowe
-
układ kostny, układ mięśniowy
- Specjalności medyczne
-
Ortopedia i traumatologia narządu ruchu
- Wzór sumaryczny atalurenu
-
C15H9FN2O3
Spis treści
- Wskazania do stosowania atalurenu
- Dawkowanie atalurenu
- Przeciwskazania do stosowania atalurenu
- Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania atalurenu
- Przeciwwskazania atalurenu do łączenia z innymi substancjami czynnymi
- Interakcje atalurenu z innymi substancjami czynnymi
- Wpływ atalurenu na prowadzenie pojazdów
- Wpływ atalurenu na ciążę
- Wpływ atalurenu na laktację
- Wpływ atalurenu na płodność
- Skutki uboczne
- Objawy przedawkowania atalurenu
- Mechanizm działania atalurenu
- Wchłanianie atalurenu
- Dystrybucja atalurenu
- Metabolizm atalurenu
- Wydalanie atalurenu
Wskazania do stosowania atalurenu
Ataluren wykorzystywany jest w terapii u pacjentów powyżej 2 roku życia, cierpiących na dystrofię mięśniową Duchenne'a, wynikającą z mutacji w genie dystrofii.
Dawkowanie atalurenu
Rozpoczęcie terapii atalurenem należy podjąć pod nadzorem lekarza specjalisty. Lek należy przyjmować 3 razy dziennie (maksymalnie 40 mg/kg masy ciała na dzień), rano i popołudniu 10 mg/kg masy ciała i wieczorem 20 mg/kg masy ciała. Przerwa między kolejnymi dawkami w ciągu dnia powinna wynosić 6 godzin, a nocna 12 godzin.
Przeciwskazania do stosowania atalurenu
Z grupy pacjentów, którzy mogą być objęci terapią za pomocą atalurenu są wykluczone osoby nadwrażliwe na substancję czynną i poddawane działaniu dożylnych aminoglikozydów.
Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania atalurenu
W krańcowych lub ciężkich zaburzeniach czynności nerek, możliwe jest podjęcie decyzji o przeprowadzeniu terapii jeśli ryzyko jest mniejsze niż korzyści z terapii atalurenem. Zalecane jest obniżenie przepisanej dawki.
Proces leczenia dystrofii należy połączyć z regularną kontrolą profilu lipidowego, poziomu kreatyniny w surowicy, azotu, mocznika, cystatyny-C i ciśnienia tętniczego, dostosowując częstotliwość do stanu pacjenta.
Szczególne środki ostrożności powinny być zachowane przy łącznym stosowaniu atalurenu z induktorami UGT1A9 i substaratmi OAT1 lub OAT3.
Przeciwwskazania atalurenu do łączenia z innymi substancjami czynnymi
Ze względu na ryzyko pogorszenia czynności nerek atalureny nie należy podawać równolegle z dożylnymi aminoglikozydami.
Interakcje atalurenu z innymi substancjami czynnymi
Substancja czynna: | Grupa farmakoterapeutyczna: |
---|---|
Ryfampicyna (Rifampicin (rifampin)) | antybiotyki - INNE |
Substancja czynna: | Grupa farmakoterapeutyczna: |
---|---|
Atorwastatyna (Atorvastatin) | statyny - inhibitory reduktazy HMG-CoA |
Furosemid (Furosemide) | leki moczopędne, diuretyk - pętlowe |
Kaptopril (Captopril) | inhibitory konwertazy angiotensyny - ACEI |
Oseltamiwir (Oseltamivir) | inhibitory neuraminidazy |
Pitawastatyna (Pitavastatin) | statyny - inhibitory reduktazy HMG-CoA |
Prawastatyna (Pravastatin) | statyny - inhibitory reduktazy HMG-CoA |
Rosuwastatyna (Rosuvastatin) | statyny - inhibitory reduktazy HMG-CoA |
Walsartan (Valsartan) | ARB, sartany - blokery receptora angiotensyny II |
Acyklowir (Acyclovir) | przeciwwirusowe nukleozydy i nukleotydy |
Substancja czynna: | Grupa farmakoterapeutyczna: |
---|---|
Ciprofloksacyna (Ciprofloxacin) | fluorochinolony |
Substancja czynna: | Grupa farmakoterapeutyczna: |
---|---|
Amikacyna (Amikacin) | aminoglikozydy |
Gentamycyna (Gentamicin) | aminoglikozydy |
Neomycyna (Neomycin) | aminoglikozydy |
Streptomycyna (Streptomycin) | aminoglikozydy |
Tobramycyna (Tobramycin) | aminoglikozydy |
Wpływ atalurenu na prowadzenie pojazdów
Wpływ atalurenu na prowadzenie pojazdów i obsługę maszyn nie został przebadany. Pacjenci, u których występują zawroty głowy powinni zachować szczególną ostrożność.
Wpływ atalurenu na ciążę
W celu ochrony zdrowia matki i dziecka należy wystrzegać się od stosowania atalurenu.
Wpływ atalurenu na laktację
Dostępne dane pozostawiają wątpliwości czy atalaturen przenika do mleka matki, tym samym należy przerwać karmienie piersią na czas trwania leczenia.
Wpływ atalurenu na płodność
Badania na zwierzętach nie wykazały wpływu na płodność, tym samym można wnioskować o bezpieczeństwie stosowania atalurenu.
Skutki uboczne
- wymioty
- nietrzymanie moczu
- nadmiar gazów jelitowych
- utrata masy ciała
- ból nadbrzusza
- ból mięśniowo-szkieletowy
- Ból kończyn
- zmniejszenie apetytu
- wysypka rumieniowa
- dyskomfort w jamie brzusznej
- ból głowy
- krwawienie z nosa
- gorączka
- zaparcia
- nudności
- nadciśnienie tętnicze
- krwiomocz
- kaszel
- hipertriglicerydemia
- podwyższone stężenie mocznika i kreatyniny we krwi
- zmiany w profilu lipidowym
- zwiększenie stężenia azotu mocznikowego
Działania niepożądane zostały podzielone ze względu na częstotliwość występowania u pacjentów. (Klasyfikacja MdDRA)
- Bardzo często
- (≥1/10)
- Często
- (≥1/100 do <1/10)
- Niezbyt często
- (≥1/1000 do <1/100)
- Rzadko
- (≥1/10 000 do < 1/1000)
- Bardzo rzadko
- (<1/10 000)
- Częstość nieznana
- Nie można ocenić na podstawie dostępnych danych
Objawy przedawkowania atalurenu
Przyjęcie nadmiernej dawki atalurenu może powodować łagodne działania niepożądane takie jak bóle głowy, nudności, wymioty czy biegunka. Należy kontrolować stan chorego i skonsultować się z fachowym personelem.
Mechanizm działania atalurenu
Skutkiem mutacji nonsensownej DNA jest zakodowanie nieprawidłowo krótkiego łańcucha białkowego, co prowadzi do choroby. Ataluren umożliwia wytworzenie łańcucha o prawidłowej długości.
Wchłanianie atalurenu
W osoczu ataluren osiąga stężenie maksymalne w osoczu po 1,5 godziny od podania. Biodostępność zawiesiny po przyjęciu doustnym jest powyżej 50%, pomimo tego że substancja jest nierozpuszczalna w wodzie.
Dystrybucja atalurenu
Niemalże cała dawka atalurenu wiąże się z białkami osocza, nie przenikając do czerwonych krwinek.
Metabolizm atalurenu
Do zmetabolizowania atalurenu dochodzi dzięki łączeniu się enzymów z grupy UGT w wątrobie, jelitach i nerkach. W tym procesie dochodzi do powstania metabolitu atalureno-O-1beta-acyloglukuronidu.
Wydalanie atalurenu
Ataluren jest wydalany w porównywalnych ilościach z kałem i moczem.