Alglukozydaza alfa, Alglucosidase alfa - Zastosowanie, działanie, opis

Alglukozydaza alfa stosowana jest u pacjentów z chorobą Pompego (niedobór kwaśnej alfa-glukozydazy, która jest niezbędna do rozkładu glikogenu do glukozy). Alglukozydaza alfa stosowana jest u tych pacjentów w enzymatycznej terapii zastępczej.

Alglukozydaza podawana jest w infuzji dożylnej raz na dwa tygodnie.

Należy monitorować reakcję organizmu pacjenta na leczenie.

Prędkość infuzji należy ustalać stopniowo. Dawka uzależniona jest od masy ciała i wynosi 20 mg na kg masy ciała.

Przeciwskazaniem do stosowania algluzydazy alfa jest nadwrażliwość na substancję czynną.

Alglukozydaza alfa jest podawana w postaci infuzji, dlatego mogą pojawić się działania niepożądane związane z infuzją. Bardzo ważne jest zbadanie stanu klinicznego pacjenta.

Alglukozydaza alfa jest rekombinowanym białkiem ludzkim, z tego powodu może wystąpić reakcja alergiczna. U pacjentów, zwłaszcza leczonych większymi dawkami zaobserwowano powstanie przeciwciał IgG przeciwko alglukozydazie alfa. Brak danych klinicznych na wpływ i skuteczność leczenia sugeruje regularną kontrolę przeciwciał. 

Brak danych klinicznych oceniających wpływ alglukozydazy alfa na prowadzenie pojazdów i obsługę maszyn.

Nie należy podawać alglukozydazy alfa pacjentkom będącym w ciąży, jedynie w przypadku bezwzględnej konieczności.

Brak danych klinicznych oceniających wpływ alglukozydazy alfa na niemowlęta karmione piersią. Alglukozydaza alfa przenika do mleka matki karmiącej, dlatego w czasie kuracji lekiem należy przerwać karmienie piersią. 

Działania niepożądane, które się pojawiły związane były głownie z infuzją - tachykardia, rzężenia, drżenia, uderzenia gorąca, pokrzywka, wysypka, skurcz oskrzeli, przyspieszenie oddechu, gorączka, dreszcze, zmniejszenie nasycenia krwi tlenem, nadciśnienie, kaszel, wymioty.  Działania te miały charakter łagodny lub umiarkowany i występowały w trakcie trwania infuzji lub krótko po jej zakończeniu.

Alglukozydaza alfa jest enzymem wyprodukowanym w technologii rekombinacji DNA. U pacjentów z chorobą Pompego glikogen gromadzi się w komórkach ciała (zwłaszcza w sercu, mięśniach szkieletowych i oddechowych) a nie jest z nich usuwany na skutek braku kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA), prowadząc do kardiomiopatii, zaburzeń oddychania i osłabienia mięśni. Podanie alglukozydazy alfa koryguje niedobór GAA. Wiążąc się z receptorami na powierzchni komórki jest transportowana do wnętrza, gdzie ulega rozszczepieniu i wykazuje działanie enzymatyczne w stosunku do glikogenu.

Alglukozydaza alfa jest wydalana przez nerki i wątrobę.