Agalzydaza beta, Agalsidase beta - Zastosowanie, działanie, opis

Podstawowe informacje o agalzydaza beta

Rok wprowadzenia na rynek
2001
Substancje aktywne
agalzydaza alfa
Działanie agalzydazy beta
korekcja nieprawidłowych szlaków metabolicznych / enzymatycznych
Postacie agalzydazy beta
roztwór do infuzji
Układy narządowe
układ pokarmowy (trawienny)
Specjalności medyczne
Gastroenterologia
Wzór sumaryczny agalzydazy beta

C2029H3080N544O587S27

Spis treści

Wskazania do stosowania agalzydazy beta

Agalzydaza beta jest postacią ludzkiej α-galaktozydazy A. Jest wytwarzana metodą rekombinacji DNA z użyciem hodowli komórek jajnika chomika chińskiego z zachowaniem identycznej sekwencji zarówno aminokwasów jak i nukleotydów co w naturalnej postaci. 

Agalzydaza beta jest stosowana w długotrwałej, enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabriego (niedobór α-galaktozydazy A) u dorosłych, młodzieży i dzieci powyżej 8 lat.

Choroba Fabriego to dziedziczna, metaboliczna choroba związana z chromosomem X. Występuje zarówno u kobiet jak i u mężczyzn. Charakteryzuje się niedoborem α-galaktozydazy, której niedobór lub zmniejszenie aktywności powoduje gromadzenie GL-3 w lizosomach komórek skóry, nerek, serca i w komórkach mózgowo-naczyniowych. Prowadzi to do poważnych powikłań pracy tych narządów i zagrożeniu życia.

Dawkowanie agalzydazy beta

Dawka stosowana w leczeniu zależna jest od jednostki chorobowej, wieku, masy ciała, chorób towarzyszących. Leczenie agalzydaza beta powinno być prowadzone pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu zespołu Fabry'ego lub innych dziedzicznych chorób metabolicznych.

Zazwyczaj stosuje się 1 mg agalzydazy beta na kg masy ciała, 1 raz na 2 tygodnie w postaci infuzji.

Przeciwskazania do stosowania agalzydazy beta

Przeciwwskazaniem do stosowania agalzydazy beta jest występowanie zagrażającej życiu nadwrażliwości na substancję.

Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania agalzydazy beta

U pacjentów z niewielką lub z brakiem rezydualnej czynności enzymu mogą pojawić się przeciwciała IgG przeciwko agalzydazie beta (jest ona rekombinowanym białkiem). Najczęściej pojawiają się one w przeciągu 3 miesięcy od pierwszego podania agalzydazy. U większości pacjentów poziom mian przeciwciał z czasem spadał. 

U niektórych pacjentów mogą wystąpić reakcje nadwrażliwości typu alergicznego lub anafilaktycznego. W takim przypadku należy przerwać podawanie leku i podjąć odpowiednie leczenie.

U pacjentów z zaawansowaną chorobą nerek wpływ leczenia substancją na nerki może być ograniczony. 

Interakcje agalzydazy beta z innymi substancjami czynnymi

Może nastąpić zahamowanie aktywności wewnątrzkomórkowej alfa-galaktozydazy.
Substancja czynna: Grupa farmakoterapeutyczna:
Amiodaron (Amiodarone) leki przeciwarytmiczne - klasa III
Chlorochina (Chloroquine) substancje przeciwpierwotniakowe
Gentamycyna (Gentamicin) aminoglikozydy
Monobenzon (Monobenzone) substancje czynne stosowane w dermatologii

Wpływ agalzydazy beta na prowadzenie pojazdów

Podczas stosowania agalzydazy beta mogą wystąpić zawroty głowy, senność lub omdlenia. 

Należy więc zachować szczególną ostrożność podczas prowadzenia pojazdów i obsługi urządzeń mechanicznych podczas kuracji agalzydazą beta.

Wpływ agalzydazy beta na ciążę

Agalzydazy beta nie powinno się stosować u kobiet w ciąży ze względu na brak wystarczających danych o bezpieczeństwie stosowania leku (chyba, że jest to bezwzględnie konieczne).

Badania przeprowadzone na zwierzętach nie wykazały szkodliwego wpływu na rozwój płodu.

Wpływ agalzydazy beta na laktację

Agaldazyna beta może przenikać do mleka matki.

Nie zaleca się karmienia piersią podczas terapii agaldazyną betą ze względu na brak danych o wpływie leku na karmione niemowlę.

Mechanizm działania agalzydazy beta

Mechanizm działania agalzydazy beta polega katalizowaniu hydrolizy GL-3 (globotriazyloceramid). Niedobór agalzydazy powoduje spichrzanie GL-3 we wnętrzu liposomów w różnych typach komórek – głównie komórek naskórka, nerek, serca oraz komórkach nerwowych. Powoduje to powolne zaburzenie funkcjonowania tych narządów. Podanie agalzydazy znacząco ogranicza ilość złogów GL-3.

Dystrybucja agalzydazy beta

Po podaniu dożylnym agalzydaza beta jest szybko wychwytywana przez lizosomy komórek śródbłonka naczyń i komórek miąższowych i usuwana z krążenia. Proces ten najprawdopodobniej zachodzi  z udziałem receptorów mannozo-6-fosforanowych, mannozowych i receptorów asialoglikoproteinowych.

Metabolizm agalzydazy beta

Agalzydaza beta jest metabolizowana na drodze hydrolizy wiązań peptydowych.

Wydalanie agalzydazy beta

Średni okres półtrwania w fazie eliminacji zależy od dawki i drogi podania i   wynosi od 80 do 120 minut (infuzja) lub 45 do 100 minut (podanie dożylne).

Agalzydaza beta jest wydalana głównie z żółcią i w mniejszym stopniu z moczem.

Porozmawiaj z farmaceutą
Infolinia: 800 110 110

Zadzwoń do nas jeśli potrzebujesz porady farmaceuty.
Jesteśmy dla Ciebie czynni całą dobę, 7 dni w tygodniu, bezpłatnie.

Pobierz aplikację mobilną Pobierz aplikację mobilną Doz.pl

Ikona przypomnienie o zażyciu leku.
Zdarza Ci się ominąć dawkę leku?

Zainstaluj aplikację. Stwórz apteczkę. Przypomnimy Ci kiedy wziąć lek.

Dostępna w Aplikacja google play Aplikacja appstore
Dlaczego DOZ.pl
Niższe koszta leczenia

Darmowa dostawa do Apteki
Bezpłatna Infolinia dla Pacjentów.

ikona niższe koszty leczenia
Bezpieczeństwo

Weryfikacja interakcji leków.
Encyklopedia leków i ziół

Ikona encklopedia leków i ziół
Wsparcie w leczeniu

Porady na czacie z Farmaceutą.
E-wizyta z lekarzem specjalistą.

Ikona porady na czacie z farmaceutą
Newsletter

Bądź na bieżąco z DOZ.pl

logo Telemedi

Usługę zdalnej konsultacji z lekarzem świadczy Telemedi.
Regulamin świadczenia usługi dostępny jest tutaj.