Welagluceraza alfa, Velaglucerasum alfa - Zastosowanie, działanie, opis

Welagluceraza alfa jest wytwarzana poprzez proces aktywacji genów w ludzkiej linii komórkowej. Substancja czynna jest stosowana w chorobie Gauchera typu I. Jest to długotrwała enzymatyczna terapia zastępcza.

Welagluceraza alfa podawana jest w formie infuzji dożylnej.

Dawka stosowana w leczeniu zależna od osiągniętych celów terapeutycznych chorego.

Dawki zwykle stosowane (dobowe): od 15 jednostek/kg do 60 jednostek/kg.

Substancja czynna może być tylko podawana pod nadzorem lekarza z doświadczeniem w leczeniu choroby Gauchera.

Przeciwwskazaniem jest ciężka reakcja uczuleniowa na welaglucerazę alfa.

Substancja czynna nie powinna być przyjmowana przez chorych z zaburzeniami czynności wątroby oraz nerek.

Brak badań klinicznych dotyczących stosowania substancji czynnej u dzieci poniżej 4 lat.

Podanie welaglucerazy alfa może powodować u pacjenta reakcje nadwrażliwości, w tym objawy reakcji anafilaktycznej. Jeśli takie działania niepożądane wystąpią, należy przerwać terapię i wdrożyć odpowiednie leczenie.

Substancja czynna ma nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

Brak danych klinicznych dotyczących wpływu welaglucerazy alfa na ciążę. Dane związane z badaniami na zwierzętach nie wykazały szkodliwego wpływu na ciążę. Podanie substancji czynnej kobietom w ciąży wiążę się z zachowaniem wszelkich środków ostrożności.

Brak wystarczających danych dotyczących obecności substancji czynnej w mleku kobiecym. W związku z tym, że welagluceraza alfa jest syntetyczną pochodzą substancji występującej naturalnie w mleku matki karmiącej – czyli beta–glukocerebrozydazy – decyzja o zastosowaniu leku powinna zostać podjęta przez lekarza.

Dane związane z badaniami na zwierzętach nie wykazały zmniejszenia płodności podczas stosowania welaglucerazy alfa.

Podanie w formie infuzji dożylnej: reakcje nadwrażliwości, ból głowy, zawroty głowy, niewyraźne widzenie, częstoskurcz, duszność, podwyższone ciśnienie krwi, obniżone ciśnienie krwi, zaczerwienie twarzy, ból brzucha, mdłości, wymioty, wysypka, pokrzywka, świąd, ból kości, ból stawów, ból pleców, zmęczenie, podwyższona temperatura ciała, uczucie dyskomfortu w klatce piersiowej, wydłużony czas kaolinowo–kefalinowy, obecność przeciwciał neutralizujących.

Dane dotyczące przedawkowania welaglucerazy alfa są ograniczone. Jednakże wynika z nich, że po przyjęciu dawek większych niż 60 jednostek na kilogram masy ciała, nie zaobserwowano dodatkowych objawów niepożądanych.

Mechanizm działania welaglucerazy alfa polega na tym, że substancja czynna katalizuje hydrolizę glukocerebrozydu, zmniejszając ilość nagromadzonego glukocerebrozydu.

W badaniach farmakokinetycznych wykazano, że stężenie maksymalne welaglucerazy alfa było osiągane w czasie ostatnich 20 minut infuzji. Średni okres półtrwania w zależności od dawki wynosi natomiast od 5 minut do 12 minut.

Średnia objętość dystrybucji substancji czynnej wynosi od 82 ml/kg do 108 ml/kg.

Klirens substancji czynnej jest podobny zarówno u dorosłych jak i dzieci.