Simoktokog alfa, Simoctocogum alfa - Zastosowanie, działanie, opis

Simoktokog alfa jest rekombinowanym ludzkim VIII czynnikiem krzepnięcia pozbawionym domeny B, wyprodukowanym dzięki metodzie rekombinacji DNA w zmodyfikowanych genetycznie komórkach ludzkiej nerki.

Substancja czynna znalazła zastosowanie w leczeniu oraz profilaktyce krwawień u osób dorosłych i dzieci cierpiących na hemofilię typu A.

Schemat dawkowania jest zależny od wieku i stanu organizmu pacjenta, lokalizacji oraz nasilenia krwawienia, a także od stopnia niedoboru czynnika VIII. 

Siła działania simoktokogu alfa jest wyrażona w jednostkach międzynarodowych. Jedna jednostka międzynarodowa odpowiada ilości czynnika VIII, która znajduje się w jednym mililitrze osocza. 

Dawka dobowa simoktokogu alfa powinna być dostosowana indywidualnie do każdego pacjenta. Wymagana ilość substancji leczniczej jest różna w zależności od występującej przyczyny podania. Simoktokog alfa należy podawać drogą dożylną, w postaci wlewu o maksymalnej szybkości przepływu wynoszącej 4 ml/min.

W przypadku pacjentów cierpiących na ciężką postać hemofilii A, lek można stosować w celu zapobiegania krwawieniom. Zwykle stosowana dawka wynosi od 20 j.m. do 40 j.m. na kilogram masy ciała pacjenta co drugi lub trzeci dzień.

Schemat terapii może wymagać dostosowania w przypadku dzieci lub młodzieży. Dawkę simoktokogu należy zmodyfikować u pacjentów niedożywionych lub osób z nadwagą. 

Przeciwwskazaniem do stosowania simoktokogu alfa jest wystąpienie reakcji nadwrażliwości na tę substancję czynną.

Podczas stosowania simoktokogu alfa istnieje prawdopodobieństwo pojawienia się w osoczu przeciwciał neutralizujących działanie czynnika VIII. Ryzyko pojawienia się immunoglobulin IgG jest wyższe w przypadku pierwszych dwudziestu dni leczenia. 
Nieskuteczność terapii może być związana z występującymi w osoczu inhibitorami zmniejszającymi aktywność prokoagulacyjną czynnika VIII. Ze względu na ryzyko osłabienia efektu terapeutycznego zalecane jest dokładne monitorowanie pacjentów przyjmujących simoktokog alfa. 

Simoktokog alfa może zwiększać ryzyko wystąpienia zawału mięśnia sercowego lub udaru mózgu podczas terapii osób cierpiących na choroby układu sercowo–naczyniowego.

Podczas stosowania simoktokogu alfa istnieje prawdopodobieństwo pojawienia się objawów reakcji alergicznej. W trakcie terapii może wystąpić pokrzywka, wysypka, niedociśnienie, reakcja anafilaktyczna, zaburzenia oddechowe lub wstrząs. Substancja czynna powstaje w procesie rekombinacji DNA w linii zmodyfikowanych komórek ludzkiej nerki i może zawierać niewielkie ilość białek gospodarza – odpowiedzialnych za potencjalną reakcję uczuleniową.

W niektórych przypadkach podczas terapii simoktokogiem alfa konieczne może być stosowanie centralnego cewnika żylnego. Wykorzystanie cewnika niesie ze sobą ryzyko rozwoju zakrzepicy, bakteriemii oraz infekcji w miejscu wkłucia. 

Substancja lecznicza nie wpływa na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługi maszyn.

Brak badań potwierdzających bezpieczeństwo i skuteczność substancji leczniczej u kobiet w ciąży. 

Simoktokog alfa może być stosowany u kobiet ciężarnych jedynie w przypadku wyraźnej konieczności, po wcześniejszej analizie zagrożenia występującego dla przebiegu ciąży. 

Przyjmowanie leku podczas laktacji nie jest zalecane. Brak badań potwierdzających bezpieczeństwo substancji leczniczej podczas karmienia piersią. 

Terapia simoktokogiem alfa u kobiety karmiącej piersią powinna być wyraźnie uzasadniona oraz przeprowadzona z zasadami należytej ostrożności po wcześniejszej konsultacji z lekarzem.

W wyniku dożylnego podania simoktokogu alfa u pacjentów leczonych wcześniej istnieje ryzyko wystąpienia:

• częstych zaburzeń, do których zaliczamy gorączkę oraz wystąpienie nadwrażliwości na tę substancję czynną;
• niezbyt częstego pojawienia się inhibitorów czynnika VIII w osoczu, bólu lub zawrotów głowy, parestezji, suchości w jamie ustnej, bólu pleców, stanu zapalnego lub bólu w miejscu iniekcji, złego samopoczuci lub duszności.

W przypadku pacjentów nie poddanych wcześniejszemu leczeniu istnieje ryzyko wystąpienia bardzo częstego zahamowania aktywności czynnika VIII. 

Simoktokog alfa jest ludzkim czynnikiem krzepnięcia VIII pozbawionym domeny B występującej w endogennej cząsteczce. Substancja czynna łączy się z czynnikiem von Willebranda w osoczu pacjenta. 
Czynnik VIII pełni kilka ważnych ról w organizmie człowieka:

• kompleks czynnika VIII oraz czynnika von Willebranda jest odpowiedzialny za prawidłową adhezję trombocytów do ściany naczynia krwionośnego w miejscu krwawienia;
• bierze udział w kaskadzie aktywującej inne czynniki krzepnięcia, co prowadzi ostatecznie do przekształcenia protrombiny w trombinę i powstania skrzepu dzięki transformacji fibrynogenu w fibrynę. 

Simoktokog alfa łączy się z czynnikiem von Willebranda w osoczu.

Substancja czynna jest wykorzystywana w kaskadzie aktywacji procesu krzepnięcia i w przypadku wystąpienia krwotoku lek jest zużywany w miejscu wystąpienia krwawienia.