Sebelipaza alfa Sebelipase alfa - ulotka - dawkowanie, zastosowanie, opis leku - DOZ.pl

Encyklopedia leków

Sebelipaza alfa, Sebelipase alfa, Sebelipasum alfa - zastosowanie, działanie, opis

Podstawowe informacje o sebelipazie alfa

Rok wprowadzenia na rynek
2015
Substancje aktywne
sebelipaza alfa
Działanie sebelipazy alfa
zmniejsza stężenie "złego" cholesterolu (LDL), zwiększa stężenie "dobrego" cholesterolu (HDL), zmniejsza stężenie triglicerydów, zmniejsza zawartość tłuszczu w wątrobie, zmniejsza aktywność aminotransferaz, zmniejsza stężenie cholesterolu (nie-HDL)
Postacie sebelipazy alfa
koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji
Układy narządowe
układ pokarmowy (trawienny)
Specjalności medyczne
Choroby wewnętrzne, Gastroenterologia, Pediatria
Rys historyczny sebelipazy alfa

Sebelipaza alfa została wprowadzona w 2015 roku przez podmiot odpowiedzialny Alexion Europe SAS. Sebelipaza alfa ma status leku sierocego, stosowanego w leczeniu chorób rzadkich, którego koszt rocznej terapii w Stanach Zjednoczonych szacuje się na około 310 000 USD.

Wzór sumaryczny sebelipazy alfa

C1968H2945N507O551S15

Spis treści

Wskazania do stosowania sebelipazy alfa

Sebelipaza alfa stosowana jest w długoterminowej enzymatycznej terapii zastępczej (ang. enzyme replacement therapy, ERT), bez ograniczeń wiekowych u małych dzieci oraz u osób dorosłych, u których organizm nie wytwarza wystarczającej ilości enzymu lizosomalnej kwaśnej lipazy (ang. lysosomal acid lipase, LAL).

Dawkowanie sebelipazy alfa

Sebelipaza alfa przeznaczona jest do podawania w infuzji dożylnej (kroplówki) przez wykwalifikowany personel medyczny, pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu niedoboru kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL), innych zaburzeń metabolicznych lub przewlekłych chorób wątroby.

Dawka stosowana w leczeniu dobierana jest indywidualnie, w zależności od wieku, masy ciała, nasilenia objawów, odpowiedzi klinicznej na leczenie.

W przypadku zdiagnozowania niedoboru LAL, należy niezwłocznie wdrożyć leczenie.

Dawka zwykle stosowana u niemowląt (w wieku < 6 miesięcy): od 1 mg/kg masy ciała do 5 mg/kg masy ciała raz na tydzień.

Dawka zwykle stosowana u dzieci i osób dorosłych: od 1 mg/kg masy ciała do 3 mg/kg masy ciała raz na dwa tygodnie.

Przeciwskazania do stosowania sebelipazy alfa

Przeciwwskazaniem jest zagrażająca życiu nadwrażliwość (reakcja anafilaktyczna) w odpowiedzi na kolejne próby podania sebelipazy alfa.

Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania sebelipazy alfa

Ze względu na ryzyko wystąpienia reakcji na infuzję po pierwszym podaniu sebelipazy alfa, pacjent powinien być pod godzinną obserwacją osoby należącej do fachowego personelu medycznego. W przypadku wystąpienia ciężkiej reakcji na infuzję należy poinformować lekarza, który zadecyduje o wdrożeniu dodatkowych leków lub o przerwaniu enzymatycznej terapii zastępczej i rozpoczęciu właściwego leczenia.

W trakcie terapii u części pacjentów może dojść do progresji choroby (pogorszenia się stanu chorego), związanej z wytworzeniem się przeciwciał skierowanych przeciwko sebelipazie alfa. Jeśli działanie leku ulegnie osłabieniu, należy skonsultować się z lekarzem.

Wpływ sebelipazy alfa na prowadzenie pojazdów

Sebelipaza alfa może wywierać niewielki wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn. W przypadku wystąpienia zwrotów głowy podczas stosowania leku, należy zachować ostrożność.

Wpływ sebelipazy alfa na ciążę

Nie należy podawać sebelipazy alfa kobietom ciężarnym, ze względu na brak wystarczających danych potwierdzających bezpieczeństwo stosowania leku w okresie ciąży.

Wpływ sebelipazy alfa na laktację

Nie wiadomo czy sebelipaza alfa przedostaje się do mleka kobiecego w istotnym stężeniu. Lekarz powinien ocenić korzyści z leczenia dla matki oraz korzyści dla dziecka wynikające z karmienia piersią.

Wpływ sebelipazy alfa na płodność

Brak danych klinicznych dotyczących płodności podczas stosowania sebelipazy alfa. Dane związane z badaniami na zwierzętach nie wykazały upośledzającego wpływu na płodność.

Inne możliwe skutki uboczne

W przypadku stosowania sebelipazy alfa najpoważniejszym działaniem niepożądanym jest reakcja alergiczna objawiająca się trudnościami z oddychaniem, szybkim i świszczącym oddechem, tachykardią, dyskomfortem w klatce piersiowej, łagodnym obrzękiem powiek, zaczerwienieniem oczu, wysiękiem z nosa, uderzeniami gorąca, pokrzywką, świądem, biegunką, bladością spadkiem wartości saturacji (natlenienia) krwi, zaczerwienieniem skóry i drażliwością.

Możliwe działania niepożądane po infuzji dożylnej występujące bardzo często u niemowląt (w wieku od 1 do 6 miesięcy) to: nadwrażliwość na lek, ciężka reakcja alergiczna (reakcja anafilaktyczna), obrzęk powiek, częstoskurcz, trudności z oddychaniem, wymioty, biegunka, wysypka, wysypka plamisto-grudkowa, gorączka, hipertermia, reakcja na infuzję (obecność białek we krwi), wzrost temperatury ciała, spadek wartości saturacji krwi, wysokie ciśnienie krwi, przyspieszone bicie serca lub szybki oddech.

Możliwe działania niepożądane po infuzji dożylnej występujące bardzo często u dzieci i młodzieży (w wieku od 4 do 18 lat) oraz u osób dorosłych to: nadwrażliwość, zawroty głowy, ból brzucha, biegunka, zmęczenie lub gorączka.

U dzieci i młodzieży (w wieku od 4 do 18 lat) oraz u dorosłych często obserwowano ciężką reakcję alergicz (reakcja anafilaktyczna), częstoskurcz, zaczerwienienie skóry, niskie ciśnienie krwi, duszność, rozdęcie brzucha, wysypkę, wysypkę grudkową, dyskomfort w klatce piersiowej, reakcję w miejscu infuzji lub wzrost temperatury ciała.

Objawy przedawkowania sebelipazy alfa

Dotychczas nie stwierdzono żadnych specyficznych objawów przedawkowania podczas leczenia sebelipazą alfa.

Mechanizm działania sebelipazy alfa

Sebelipaza alfa jest rekombinowaną ludzką lizosomalną kwaśną lipazą.

Kwaśna lipaza jest enzymem lizosomalnym katalizującym hydrolizę estrów cholesterolu i triglicerydów do wolnego cholesterolu, glicerolu i wolnych kwasów tłuszczowych. Wiąże się z receptorami na powierzchni komórki, a następnie wnika do lizosomów. Pod wpływem działania kwaśnej lipazy dochodzi do zmniejszenia zawartości tłuszczu w wątrobie i aktywności aminotransferaz oraz do obniżenia poziomu frakcji cholesterolu LDL, cholesterolu nie-HDL i triglicerydów, a podwyższenia poziomu frakcji cholesterolu HDL. W efekcie spadku liczby substratów jelitowych poprawia się przyrost masy ciała.

Substancje czynne o tym samym mechanizmie działania

  • Agalzydaza alfa
  • Agalzydaza beta
  • Alglukozydaza alfa
  • Betaina
  • Cerliponaza alfa
  • Elosulfaza alfa
  • Iduronian sulfatazy
  • Kwas tioktynowy (kwas alfa-liponowy)
  • Pankreatyna
  • Pepsyna

Metabolizm sebelipazy alfa

Sebelipaza alfa jest białkiem, a zatem przypuszcza się, że jest rozkładana na drodze hydrolizy peptydów.

Wydalanie sebelipazy alfa

Mechanizm metabolizmu wskazuje na jego kataboliczny charakter. Powstałe aminokwasy są ponownie wykorzystywane. Wydalanie przez nerki ma charakter drugorzędny.

Porozmawiaj z farmaceutą
Infolinia: 800 110 110

Zadzwoń do nas jeśli potrzebujesz porady farmaceuty.
Jesteśmy dla Ciebie czynni całą dobę, 7 dni w tygodniu, bezpłatnie.

Pobierz aplikację mobilną Pobierz aplikację mobilną Doz.pl

Ikona przypomnienie o zażyciu leku.
Zdarza Ci się ominąć dawkę leku?

Zainstaluj aplikację. Stwórz apteczkę. Przypomnimy Ci kiedy wziąć lek.

Dostępna w Aplikacja google play Aplikacja appstore
Dlaczego DOZ.pl
Niższe koszta leczenia

Darmowa dostawa do Apteki
Bezpłatna Infolinia dla Pacjentów.

ikona niższe koszty leczenia
Bezpieczeństwo

Weryfikacja interakcji leków.
Encyklopedia leków i ziół

Ikona encklopedia leków i ziół
Wsparcie w leczeniu

Porady na czacie z Farmaceutą.
E-wizyta z lekarzem specjalistą.

Ikona porady na czacie z farmaceutą
Newsletter

Bądź na bieżąco z DOZ.pl

Ważne: Użytkowanie Witryny oznacza zgodę na wykorzystywanie plików cookie. Szczegółowe informacje w Regulaminie.

Zamnij