Cerliponaza alfa, Cerliponase alfa - Zastosowanie, działanie, opis

Cerliponaza alfa jest stosowana w leczeniu niedoboru tripeptydylo–peptydazy 1, czyli w chorobie zwanej ceroidolipofuscynozą neuronalną typu 2 lub demencją dziecięcą.

Cerliponaza alfa jest podawana w infuzji, do komory mózgowej.

Dawka stosowana w leczeniu zależna od wieku pacjenta oraz tego w jaki sposób chory toleruje infuzję. 

Dawki zwykle stosowane u dzieci powyżej 3 lat: 300 mg.

Ze względu na brak danych klinicznych dotyczących dawkowania substancji czynnej u dzieci w wieku poniżej 3 lat, dawki szacowane są na podstawie masy mózgu i wynoszą od 100 mg do 200 mg.

Przeciwwskazaniem są reakcje anafilaktyczne na cerliponazę alfa, a także obecność zastawki komorowo–otrzewnowej u chorych na ceroidolipofuscynozę neuronalną typu 2.

U pacjentów stosujących cerliponazę alfa, należy monitorować co 6 miesięcy 12–kanałowy zapis EKG.

W przypadku wystąpienia reakcji anafilaktycznych, należy przerwać terapię i wdrożyć odpowiednie środki lecznicze.

Brak danych klinicznych przeprowadzonych na pacjentach stosujących substancję czynną, a mających mniej niż 3 lata.

Ze względu na podanie substancji za pomocą specjalnego urządzenia, należy rutynowo przeprowadzać testy płynu mózgowo–rdzeniowego pod kątem obecności zakażeń.

Nie przeprowadzono badań dotyczących wpływu cerliponazy alfa na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

Nie przeprowadzono badań klinicznych, ani na zwierzętach, które dotyczyłyby wpływu cerliponazy alfa na ciążę. Stosowanie substancji czynnej nie jest wskazane w ciąży.

Nie wiadomo czy cerliponaza alfa jest obecna w mleku kobiecym. Nie przeprowadzono badań klinicznych, ani na zwierzętach, które dotyczyłyby wpływu cerliponazy alfa na laktację. Stosowanie substancji czynnej nie jest wskazane w okresie laktacji.

Brak danych klinicznych oraz związanych z badaniami na zwierzętach dotyczących płodności podczas stosowania cerliponazy alfa.

Podanie w formie infuzji: infekcje górnych dróg oddechowych, zapalenie spojówek, zapalenie opon mózgowych, nadwrażliwość, reakcja anafilaktyczna, bradykardia, drażliwość, ból głowy, napady drgawek, opadanie głowy, pleocytoza płynu mózgowo–rdzeniowego, ból brzucha, wymioty, pęcherze na języku, pęcherze na błonie śluzowej jamy ustnej, zaburzenia żołądkowo–jelitowe, pokrzywka, wysypka, ból, roztrzęsienie, gorączka, nieprawidłowy zapis EKG.

Brak danych dotyczących przedawkowania substancji czynnej.

Cerliponaza alfa zawiera substancję czynną tripeptydylopeptydazę–1 (TTP1). Cerliponaza alfa spowalnia postępujący spadek funkcji motorycznych, spowodowany nieprawidłową sygnalizacją motoryczną w mózgu, poprzez przywrócenie prawidłowego poziomu i aktywności TPP1. Enzym jest wychwytywany i przemieszczany do lizosomów. Dzieje się to przez niezależny od kationów receptor mannozy–6-fosforanu.

Stężenie maksymalne cerliponazy alfa osiągane jest po około 4,5 godzinach od rozpoczęcia infuzji.

Badania farmakokinetyczne substancji czynnej wskazują, że większość podanej dawki cerliponazy alfa pozostaje w obrębie ośrodkowego układu nerwowego.

Przewiduje się, że cerliponaza alfa będzie metabolizowana w wyniku procesu hydrolizy peptydów. 

Przewiduje się, że nerki mają niewielki udział w eliminacji substancji czynnej.