Encyklopedia leków

Sapropteryna, Sapropterin, Sapropterinum - zastosowanie, działanie, opis

Podstawowe informacje o sapropterynie

Rok wprowadzenia na rynek
2007
Substancje aktywne
sapropteryna
Działanie sapropteryny
neuroprotekcyjne
Postacie sapropteryny
tabletki do sporządzenia zawiesiny doustnej
Układy narządowe
układ nerwowy i narządy zmysłów
Specjalności medyczne
Medycyna rodzinna, Pediatria
Rys historyczny sapropteryny

Sapropteryna została zatwierdzona do użytku medycznego w Stanach Zjednoczonych przez Food and Drug Administration (FDA) dnia 13 grudnia 2007 roku. Z kolei European Medicines Agency (EMA) wydała takie pozwolenie dnia 2 grudnia 2008 roku. W obu przypadkach podmiotem odpowiedzialnym za wprowadzenie substancji czynnej na rynek farmaceutyczny była firma BioMarin.

Wzór sumaryczny sapropteryny

C9H15N5O3

Spis treści

Wskazania do stosowania sapropteryny

Sapropteryna to analog syntetyczny tetrahydrobiopteryny, który naturalnie występuje w organizmie człowieka. Substancja czynna jest stosowana w hiperfenyloalaninemii klasycznej (inaczej fenyloketonurii) i w hiperfenyloalaninemii złośliwej (czyli z niedoborem tetrahydrobiopteryny).  Związek wskazany jest zarówno u dorosłych jak i dzieci.

Dawkowanie sapropteryny

Sapropteryna jest stosowana doustnie, razem z posiłkiem.

Dawka stosowana w leczeniu zależna od jednostki chorobowej (fenyloketonuria, niedobór tetrahydrobiopteryny), masy ciała oraz wyników laboratoryjnych (oznaczenie stężenia fenyloalaniny i tyrozyny we krwi pacjenta).

Dawki zwykle stosowane (dobowe): od 2 mg/kg masy ciała do 20 mg/kg masy ciała.

Substancja czynna może być podawana tylko przez lekarza, który ma doświadczenie w leczeniu wyżej wymienionych jednostek chorobowych.

Przeciwskazania do stosowania sapropteryny

Przeciwwskazaniem jest nadwrażliwość na sapropterynę.

Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania sapropteryny

W czasie stosowania sapropteryny, należy ściśle kontrolować stężenie tyrozyny i fenyloalaniny we krwi oraz oceniać rozwój psychomotoryczny pacjenta.

Substancję czynną należy stosować ostrożnie u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek i wątroby oraz chorych w podeszłym wieku.

Jeśli u chorego wystąpią inne schorzenia, należy skonsultować się z lekarzem. W takim wypadku zdarza się, że dochodzi do zwiększenia stężenia fenyloalaniny.

Nie wolno przerywać leczenia w sposób nagły, ponieważ może dojść do tak zwanej reakcji z odbicia.

Interakcje sapropteryny z innymi substancjami czynnymi

W wyniku jednoczesnego przyjmowania lewodopy oraz sapropteryny, obserwowano nasilone napady drgawek oraz zwiększoną pobudliwość u pacjentów z niedoborem tetrahydrobiopteryny.
Substancja czynna: Grupa farmakoterapeutyczna:
Lewodopa (Levodopa) DOPA i pochodne
Metotreksat może mieć wpływ na metabolizm tetrahydrobiopteryny. Należy zachować ostrożność przy jednoczesnym stosowaniu substancji czynnych.
Substancja czynna: Grupa farmakoterapeutyczna:
Metotreksat (Methotrexate) antymetaboilty kwasu foliowego (inhibitory reduktazy kwasu dihydrofoliowego)
Trimetoprim może mieć wpływ na metabolizm tetrahydrobiopteryny. Należy zachować ostrożność przy jednoczesnym stosowaniu substancji czynnych.
Substancja czynna: Grupa farmakoterapeutyczna:
Trimetoprim (Trimethoprim) sulfonamidy i trimetoprim
Tetrahydrobiopteryna ma wpływ na metabolizm lub działanie tlenku azotu. Należy zachować ostrożność przy jednoczesnym stosowaniu z nitrogliceryną.
Substancja czynna: Grupa farmakoterapeutyczna:
Nitrogliceryna (Nitroglycerin) nitraty
Tetrahydrobiopteryna ma wpływ na metabolizm lub działanie tlenku azotu. Należy zachować ostrożność przy jednoczesnym stosowaniu z minoksydylem.
Substancja czynna: Grupa farmakoterapeutyczna:
Minoksydyl (Minoxidil) substancje czynne stosowane w dermatologii
Tetrahydrobiopteryna ma wpływ na metabolizm lub działanie tlenku azotu. Należy zachować ostrożność przy jednoczesnym stosowaniu z sildenafilem.
Substancja czynna: Grupa farmakoterapeutyczna:
Sildenafil (Sildenafil) inhibitory fosfodieasterazy V - PDE5

Interakcje sapropteryny z pożywieniem

W czasie terapii sapropteryną należy kontrolować ilość spożywanych produktów białkowych oraz przestrzegać diety, która jest uboga w fenyloalaninę.

Maksymalne stężenie substancji czynnej we krwi wzrasta o od 40% do 85%, jeśli sapropteryna podawana jest z posiłkiem wysokokalorycznym i o dużej zawartości tłuszczów.

Wpływ sapropteryny na prowadzenie pojazdów

Sapropteryna nie powoduje objawów wpływających na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

Wpływ sapropteryny na ciążę

Dane kliniczne dotyczące stosowania sapropteryny w okresie ciąży są ograniczone. Dane związane z badaniami na zwierzętach nie wykazały negatywnego wpływu substancji czynnej na ciążę. Sapropteryna może zostać przepisana kobiecie w ciąży, jeśli lekarz uzna, że stosowanie alternatywnych metod nie przynosi efektu. Należy jednak zachować szczególną ostrożność.

Wpływ sapropteryny na laktację

Nie wiadomo czy sapropteryna jest obecna w mleku kobiecym. Nie zaleca się jej stosowania w okresie laktacji.

Wpływ sapropteryny na płodność

Brak danych klinicznych dotyczących płodności podczas stosowania sapropteryny. Badania przedkliniczne nie wykazały zmniejszenia płodności u mężczyzn i kobiet.

Skutki uboczne (podanie doustne)

ból głowy
Bardzo często
wodnisty nieżyt nosa
Bardzo często
biegunka
Często
dyspepsja
Często
kaszel
Często
nudności
Często
wymioty
Często
ból brzucha
Często
Niedrożność nosa
Często
ból gardła i krtani
Często
hipofenyloalaninemia
Często
reakcje nadwrażliwości
Częstotliwość nieznana
wysypka
Częstotliwość nieznana
zapalenie żołądka
Częstotliwość nieznana
zapalenie przełyku
Częstotliwość nieznana

Działa niepożądane zostały podzielone ze względu na częstotliwość występowania u pacjentów. (Klasyfikacja MdDRA)

Bardzo często
(≥1/10)
Często
(≥1/100 do <1/10)
Niezbyt często
(≥1/1000 do <1/100)
Rzadko
(≥1/10 000 do < 1/1000)
Bardzo rzadko
(<1/10 000)
Częstość nieznana
Nie można ocenić na podstawie dostępnych danych

Objawy przedawkowania sapropteryny

W zależności od przyjętej dawki sapropteryny mogą wystąpić zawroty głowy, bóle głowy, a także skrócenie odstępu QT w zapisie EKG.

Mechanizm działania sapropteryny

Mechanizm działa sapropteryny jest wielokierunkowy. Sapropteryna jest kofaktorem w syntezie tlenku azotu. Jest również niezbędna w przemianie fenyloalaniny do tyrozyny poprzez działanie enzymu 4–hydroksylazy fenyloalaninowej, a także tyrozyny do L–dopa przez enzym hydroksylazę tyrozynową oraz konwersję tryptofanu do 5–hydroksytryptofanu poprzez działanie hydroksylazy tryptofanu. Jeśli fenyloalanina nie ulega takim przemianą, to odkłada się w krwiobiegu i innych tkankach i może uszkadzać komórki nerwowe w mózgu. Wysoki poziom fenyloalaniny może powodować objawy przedmiotowe i podmiotowe takie jak: upośledzenie umysłowe, zaburzenia ruchowe, trudności w połykaniu, drgawki, problemy behawioralne, postępujące problemy z rozwojem.

Substancje czynne o tym samym mechanizmie działania

  • Alipogenu typarwowek
  • Fenylomaślan glicerolu
  • Galsulfaza
  • Imigluceraza
  • Merkaptamina (Cysteamina)
  • Miglustat
  • Nityzynon
  • Octan cynku
  • Welagluceraza alfa

Wchłanianie sapropteryny

Sapropteryna jest dobrze wchłania z przewodu pokarmowego. Wyższe stężenie osiąga we krwi po posiłku wysokokalorycznym, z dużą zawartością tłuszczu. Stężenie maksymalne substancji czynnej osiągane jest po 3–4 godzinach.

Dystrybucja sapropteryny

Sapropteryna jest dystrybuowana głównie do wątroby, nadnerczy oraz nerek. Objętość dystrybucji zależna jest od masy ciała pacjenta.

Metabolizm sapropteryny

Dichlorowodorek sapropteryny metabolizowany jest do dihydrobiopteryny i biopteryny przede wszystkim w wątrobie.

Wydalanie sapropteryny

Po podaniu doustnym wydalanie substancji czynnej odbywa się głównie z kałem, a w drugiej kolejności z moczem.

Porozmawiaj z farmaceutą
Infolinia: 800 110 110

Zadzwoń do nas jeśli potrzebujesz porady farmaceuty.
Jesteśmy dla Ciebie czynni całą dobę, 7 dni w tygodniu, bezpłatnie.

Pobierz aplikację mobilną Doz.pl

Zdarza Ci się ominąć dawkę leku?

Zainstaluj aplikację. Stwórz apteczkę. Przypomnimy Ci kiedy wziąć lek.

Dostępna w
Dlaczego DOZ.pl
Niższe koszta leczenia

Darmowa dostawa do Apteki
Bezpłatna Infolinia dla Pacjentów.

Bezpieczeństwo

Weryfikacja interakcji leków.
Encyklopedia leków i ziół

Wsparcie w leczeniu

Porady na czacie z Farmaceutą.
E-wizyta z lekarzem specjalistą.

Newsletter

Bądź na bieżąco z DOZ.pl

Ważne: Użytkowanie Witryny oznacza zgodę na wykorzystywanie plików cookie. Szczegółowe informacje w Regulaminie.

Zamnij