Przełom w leczeniu hemofilii terapią genową

Dr Ronald G. Crystal, genetyk z Weill Cornell Medical College twierdzi, że w terapii genowej doszło wreszcie do przełomu jakiego oczekiwano od prawie 20 lat. "Po niepowodzeniach, jakie miały miejsce przed ponad 10 laty, ta metoda leczenia wraca do gry" – powiedział.[...]

Udane próby tym razem przeprowadzili specjaliści z University College London Cancer Institute oraz St. Jude Children's Research Hospital w Memphis (Tennessee). Twierdzą oni, że do przenoszenia prawidłowego genu kodującego czynnik krzepnięcia krwi, zastosowali nowego wirusa. Ten drobnoustrój wnika wyłącznie do komórek wątroby, gdzie wytwarzany jest brakujący chorym na hemofilię typu B tzw. IX czynnik krzepnięcia.

Poddani próbom mężczyźni wytwarzali w organizmie zaledwie 1 proc. prawidłowego poziomu tej substancji (nazywanej też czynnikiem Christmasa). Po zastosowaniu terapii genowej u czterech z nich trwale podniósł się on na tyle, że nie musieli już zażywać leków i nie dochodziło u nich do samoczynnych krwawień. Pozostali dwaj nadal musieli stosować tzw. rekombinowane czynniki krzepnięcia krwi, ale o jedną trzecią rzadziej niż wcześniej – poinformował dr Andrew Davidoff z ośrodka w Memphis.

Prof. Katherine Ponder, hematolog i onkolog z Washington University w St. Louis, skomentowała na łamach "New England Journal of Medicine", że jeśli dalsze testy potwierdzą, że terapia genowa jest bezpieczna, może ona zastąpić leczenie z użyciem bardzo kosztownych leków.

Z dotychczasowych obserwacji wynika, że u jednego z chorych, u którego zastosowano największą dawkę genów brakującego czynnika krzepnięcia krwi, podniósł się poziom transaminaz, wskazujących na uszkodzenie wątroby. U innego natomiast zwiększyło się stężenie innych enzymów. Ale u obu z nich udało się to zmienić po podaniu sterydów.

_{źródło: www.naukawpolsce.pap.pl}