Komórki macierzyste i terapia genowa w jednym

Dzięki terapii genowej w przyszłości możliwe będzie wykorzystanie komórek macierzystych pacjentów z chorobami genetycznymi do ich leczenia.
Naukowcom z dwóch brytyjskich ośrodków - Wellcome Trust Sanger Institute oraz University of Cambridge - udało się skorygować mutacje w komórkach macierzystych wątroby pacjenta z niedoborem alfa1-antytrypsyny. Wada ta sprawia, że białko chroniące tkanki przed uszkodzeniem nie może się wydostać z wątroby, w której jest wytwarzane.

Niedobór alfa1-antytrypsyny jest częstą wadą genetyczną - dotyczy mniej więcej jednej na 2000 osób w Europie. Sprzyja rakowi i rozedmie płuc, może też doprowadzić do marskości wątroby i konieczności jej przeszczepu.

Eksperyment polegał na pobraniu od pacjenta komórek skóry, przekształceniu ich w komórki macierzyste i zastąpieniu wadliwą sekwencję DNA prawidłową. Następnie komórki macierzyste nakłoniono, by stały się komórkami wątroby - zdrowymi i funkcjonalnymi. Wszczepione myszom, działały jeszcze po sześciu tygodniach. Aby metoda mogła znaleźć zastosowanie praktyczne, niezbędne będzie przeprowadzenie dalszych badań oceniających jej bezpieczeństwo.